Almanya’da iki merkezden toplanan gerçek yaşam verilerine göre otolog hematopoietik kök hücre nakli, yani aHSCT, MS’li bireylerin yüzde 80’inden fazlasında en az iki yıl boyunca hastalık aktivitesinin görülmemesiyle ilişkilendirildi. En belirgin yarar, RRMS’li (ataklarla seyreden MS) bireylerde izlendi.
Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry’de yayımlanan çalışma, daha genç yaş, daha kısa MS süresi, daha düşük engellilik düzeyi ve yüksek hastalık aktivitesinin daha iyi sonuçlarla bağlantılı olduğunu bildirdi.
aHSCT nasıl işliyor?
aHSCT, bağışıklık sistemini yeniden kurmayı amaçlayan yoğun bir tedavi yaklaşımıdır. Önce kişinin kendi kan kök hücreleri toplanır. Ardından kemoterapi ve/veya radyoterapi ile hatalı bağışıklık hücreleri baskılanır ya da ortadan kaldırılır. Son aşamada toplanan kök hücreler geri verilerek yeni bağışıklık sisteminin oluşması hedeflenir.
Bu yaklaşım ABD’de MS için özel olarak onaylı değil. Buna karşın, diğer hastalık modifiye edici tedavilere yanıt vermeyen ve hastalığı çok aktif seyreden bazı RRMS’li bireyler için kabul gören bir seçenek olarak kullanılıyor. İlerleyici MS’teki yeri ise hâlâ tartışmalı.
Çalışmanın bulguları
Araştırma, 2007-2025 arasında Almanya’daki iki merkezde aHSCT uygulanmış 109 MS’li bireyin geriye dönük analizine dayanıyor. Katılımcıların yüzde 52,3’ü kadındı ve ortalama yaş 35,6 idi. Grubun yüzde 50,5’i RRMS (ataklarla seyreden MS), yüzde 28,4’ü PPMS (birincil ilerleyici MS), yüzde 21,1’i ise SPMS (ikincil ilerleyici MS) tanısı taşıyordu.
Katılımcıların medyan MS süresi 8,4 yıl, aHSCT öncesi DMT kullanımı ise medyan 3,4 yıldı. Nakilden iki yıl sonra katılımcıların yüzde 82,8’i NEDA-3 durumuna ulaştı ve bunu korudu. NEDA-3, atak olmaması, engellilikte kötüleşme görülmemesi ve MR’da yeni ya da değişen lezyon saptanmaması anlamına geliyor.
NEDA-3 oranı RRMS’li bireylerde, SPMS ve PPMS’li bireylere göre daha yüksekti. Araştırmacılar, ECTRIMS-EBMT temel ölçütlerini karşılayan kişilerde başarı olasılığının daha yüksek olduğunu belirtti. Bu temel ölçütler; RRMS tanısı, 45 yaş altı olmak, 10 yıldan kısa MS süresi, daha düşük engellilik ve yüksek hastalık aktivitesini içeriyor.
NEDA-3 başarısızlığının en sık nedeni PIRA idi. PIRA, atak ya da belirgin iltihaplanma olmadan engelliliğin giderek artması anlamına geliyor. Bu durum, SPMS ve PPMS’li bireylerde RRMS’li bireylere göre daha sık görüldü. RRMS grubunda ayrıca yıllık atak oranı ve MR’da yeni iltihabi lezyon oranında daha belirgin düşüş saptandı.
MS’li birey için anlamı
Bu sonuçlar, aHSCT’nin özellikle seçilmiş RRMS’li bireylerde güçlü bir seçenek olabileceğini düşündürüyor. Ancak bu tedavi yoğun riskler taşıyor ve herkese uygun değil; yaş, engellilik düzeyi, MS süresi ve önceki tedavilere yanıt gibi ölçütler önem taşıyor.
İlerleyici MS’te sonuçlar daha sınırlı olsa da, araştırma ekibi hastalık süresi beş yılın altında olan bazı bireylerde yine de NEDA-3 açısından potansiyel yarar olabileceğini bildirdi. Buna rağmen karar, kök hücre nakli konusunda deneyimli merkezlerde, nöroloji ve nakil ekipleriyle ayrıntılı değerlendirme sonrası verilmeli.
