Avrupa Komisyonu, Sanofi'nin Cenrifki (tolebrutinib) adlı ilacını, son iki yıl içinde atak yaşamamış SPMS (ikincil ilerleyici MS) için onayladı. Bu karar, özellikle ataksız SPMS için tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu bir alanda dikkat çekiyor.
Şirketin duyurusuna göre onay, faz 3 HERCULES çalışmasına ve ataklarla seyreden MS'teki faz 3 GEMINI 1 ile GEMINI 2 verilerine dayanıyor. Avrupa İlaç Ajansı'nın İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin daha önce verdiği olumlu görüş de bu sürecin parçasıydı.
Onayın kapsamı
Onay, erişkinlerde son iki yıl içinde atak görülmeyen SPMS için verildi. Sanofi, tolebrutinib'i MS'te engellilik birikiminin altında yatan süreci hedeflemek üzere geliştirilmiş, beyine geçebilen bir Bruton's tirozin kinaz inhibitörü olarak tanımlıyor. İlaç günde bir kez, yemekle birlikte ağızdan alınıyor ve tedavinin MS yönetiminde deneyimli bir hekim tarafından başlatılması ve izlenmesi gerekiyor.
Şirket, ilacı bu yıl Almanya'da kullanıma sunmayı planladığını da belirtti. Ancak bu Avrupa Birliği onayı, ilacın Türkiye'de otomatik olarak erişilebilir olduğu anlamına gelmiyor. Türkiye'de şu an için SGK geri ödeme kapsamında değil.
HERCULES ne gösterdi?
HERCULES, ataksız SPMS'li bireylerde tolebrutinibin etkinlik ve güvenliğini değerlendiren, çift kör ve randomize faz 3 bir çalışmaydı. Çalışmaya, EDSS'si 3.0 ile 6.5 arasında olan, önceki 24 ayda klinik atak geçirmemiş ve önceki 12 ayda engellilik birikimi belgelenmiş MS'li bireyler alındı. Katılımcılar 2:1 oranında günde bir kez tolebrutinib veya plasebo almak üzere randomize edildi ve yaklaşık 48 aya kadar izlendi.
Şirketin verdiği bilgiye göre HERCULES, Cenrifki'nin ataksız SPMS'de engellilik ilerlemesinin başlangıcını anlamlı olarak geciktirdiğini gösterdi. Birincil sonlanım noktası, EDSS'deki artışla tanımlanan 6 aylık doğrulanmış engellilik ilerlemesiydi. İkincil sonlanım noktaları arasında 3 aylık doğrulanmış engellilik ilerlemesi, MR'da yeni ya da büyüyen T2 lezyonları, doğrulanmış engellilik iyileşmesi, 9 delikli peg testi ve 25 feet yürüme testindeki değişimler yer aldı.
Güvenlik ve anlamı
Güvenlik profilinin klinik program genelinde benzer olduğu bildirildi. En sık görülen yan etkiler COVID-19 ve üst solunum yolu enfeksiyonlarıydı. Ayrıca karaciğer enzimlerinde belirgin yükselmeler gözlendi. İlaç kaynaklı karaciğer hasarı riski tanımlandığı için, karaciğer testlerinin yakından izlenmesi ve enzim yükselmeleri ortaya çıktığında hızlı yönetim önemli görülüyor.
MS'li birey için anlamı şu: Ataksız SPMS'de, yani atak olmadan engelliliğin yavaş yavaş arttığı dönemde, onay almış seçenekler uzun süredir sınırlıydı. Bu nedenle AB onayı önemli bir gelişme. Yine de bu karar, ilacın herkes için hemen erişilebilir olduğu anlamına gelmiyor; Türkiye'de geri ödeme ve kullanım süreçleri açısından şu an için SGK kapsamında değil.
Kaynaklar
Sıradaki yazı
Kök hücre nakli sonrası 2 yılda güçlü MS kontrolü
Çok Okunanlar
- 1MS, sağlık heyetinde dikkate alınan kronik hastalıklar listesine eklensin!
- 2Kök hücre nakli sonrası 2 yılda güçlü MS kontrolü
- 3Ergenlikte sağlıklı beslenme geç başlangıçlı MS riskini azaltabilir
- 4EDSS - Genişletilmiş Engellilik Durum Ölçeği
- 5Türkiye’de Multipl Skleroz Görülme Sıklığına İlişkin Ulusal Çalışma
