Nonaktif SPMS (ikincil ilerleyici MS) için geliştirilen deneysel burun spreyi foralumabın Faz 2a çalışmasında son katılımcının dozlaması başladı. Plasebo kontrollü INFORM-MS çalışmasından ilk sonuçların bu yıl içinde gelmesi ve Ekim ayında Toronto’daki ACTRIMS-ECTRIMS toplantısında sunulması planlanıyor.
Nonaktif SPMS, atak ya da MR’da yeni hastalık aktivitesi olmadan engelliliğin zamanla kötüleşmesiyle seyrediyor. Bu grup için onaylı tedavi seçenekleri çok sınırlı olduğu için yeni yaklaşımlar özellikle dikkat çekiyor.
Çalışmada ne test ediliyor?
INFORM-MS (NCT06292923), ABD’de yedi merkezde yürütülüyor ve en fazla 48 yetişkini kapsıyor. Çalışma, Tiziana Life Sciences’ın geliştirdiği intranazal (burun yoluyla verilen) foralumabın güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkisini plaseboya karşı değerlendiriyor.
Katılımcılar rastgele şekilde doz başına 50 veya 100 mikrogram foralumab ya da plasebo alıyor. Tedavi yaklaşık üç ay sürüyor; üç haftalık döngüler halinde, iki hafta boyunca haftada üç kez uygulanıp ardından bir hafta ara veriliyor. Rastgelelenen bölüm tamamlandıktan sonra katılımcılara ek altı ay foralumab alma seçeneği de sunulabiliyor.
İlacın temel hedefi, T hücrelerinin yüzeyindeki CD3 proteinine bağlanmak. Bu yolla iltihapla ilişkili T hücre aktivitesini baskılaması ve düzenleyici T hücrelerini artırması bekleniyor. Araştırmacılar ayrıca mikroglia aktivitesindeki değişimi izliyor; mikroglia, beyindeki bağışıklık hücreleri ve SPMS’de ilerlemeye katkı sağlayabileceği düşünülüyor.
Ön veriler ne gösterdi?
Foralumab ayrıca genişletilmiş erişim programında (NCT06802328) da değerlendiriliyor. Haberde aktarılan erken verilere göre, 14 MS'li bireyin çoğunda yaklaşık üç yıllık takipte engellilik düzeyi stabil kaldı ya da iyileşti; yalnızca bir kişide engellilik puanlarında kalıcı kötüleşme görüldü. Katılımcıların yaklaşık üçte ikisinde yorgunlukta klinik olarak anlamlı iyileşme bildirildi.
Ayrıca 10 kişilik PET (pozitron emisyon tomografisi) görüntüleme verilerinde, altı aylık tedavi sonrası katılımcıların %80’inde mikroglia aktivitesinde azalma görüldü. Ancak bunlar erken ve sınırlı sayıda kişiden gelen bulgular; Faz 2a çalışma bu sinyallerin daha sıkı koşullarda doğrulanıp doğrulanmayacağını test edecek.
Uzmanların değerlendirmesi
Mass General Brigham Neuroscience Institute’ta nörolog ve çalışmanın yürütücüsü olan Dr. Tanuja Chitnis, foralumabın nonaktif SPMS için “umut verici ve yenilikçi” bir yaklaşım olduğunu belirtti. Chitnis, merkezlerde dozlamanın sorunsuz başlamasının cesaret verici olduğunu ve hem mikroglia aktivitesi hem de daha sonraki klinik sonuçlar üzerindeki etkinin değerlendirileceğini söyledi.
Tiziana CEO’su Ivor Elrifi de şirket açıklamasında, tüm katılımcılarda dozlamanın başlatılmasını Faz 2 programı için önemli bir dönüm noktası olarak nitelendirdi.
MS'li birey için anlamı
Bu gelişme, özellikle nonaktif SPMS yaşayan ve tedavi seçeneği az olan MS'li bireyler için izlenmesi gereken bir araştırma başlığı. Yine de şu aşamada foralumab deneysel bir tedavi; etkili ve güvenli olup olmadığına dair daha net yanıt için bu yıl beklenen Faz 2a sonuçlarını görmek gerekecek.
Kaynaklar
Sıradaki yazı
