PTD802 için ilk insan çalışmasına FDA onayı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Pheno Therapeutics’in MS ve diğer nörolojik durumlarda miyelin onarımını artırmayı hedefleyen ağızdan alınan aday tedavisi PTD802 için ilk insan çalışmasına izin verdi. Bu karar, şirketin araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusunun kabul edilmesiyle alındı.

ABD’de başlayacak Faz 1 çalışma, PTD802’nin önce sağlıklı gönüllülerde güvenlik ve tolere edilebilirliğini değerlendirecek. Karar, şirketin basın açıklamasında duyuruldu.

PTD802 neyi hedefliyor?

MS’de bağışıklık sisteminin neden olduğu iltihaplı ataklar, sinir liflerini saran miyeline zarar verir. Miyelin kaybı, sinirler arasındaki elektriksel iletişimi bozabilir ve zaman içinde farklı belirtilere katkıda bulunabilir.

Bugün kullanılan hastalık modifiye edici tedaviler (DMT’ler), iltihabı azaltıp yeni hasarı önlemeye ya da yavaşlatmaya yardımcı olabilir. Ancak onaylı tedaviler arasında, hasar görmüş ya da kaybedilmiş miyelini doğrudan geri kazandıran bir seçenek henüz yok. PTD802, remiyelinizasyon (sinir kılıfının yeniden oluşması) yoluyla bu boşluğu hedefliyor.

Nasıl çalışması bekleniyor?

PTD802, Belçika merkezli UCB ile yapılan özel küresel anlaşma kapsamında Pheno tarafından geliştirildi. Şirketin verdiği bilgilere göre bu ilaç, GPR17 adlı reseptör proteinini seçici olarak baskılayan küçük moleküllü bir aday tedavi.

GPR17, beyinde ve omurilikte miyelin üreten oligodendrositlerin olgunlaşmasını frenleyen bir yapı olarak görülüyor. PTD802’nin bu freni kaldırarak vücudun kendi miyelin onarım süreçlerini harekete geçirmesi amaçlanıyor. Pheno’ya göre ilaç, ileride mevcut MS tedavileriyle birlikte kullanılabilir ve demiyelinizasyonun (miyelin kaybı) tersine çevrilmesine katkı sağlayabilirse kaybedilmiş bazı işlevlerin geri kazanılmasına yardımcı olabilir.

Pheno Therapeutics CEO’su Fraser Murray, PhD, FDA kararının program için önemli bir dönüm noktası olduğunu belirterek, bunun demiyelinizasyonla ilişkili nörolojik durumlar için etkili bir tedavi geliştirme hedefinde yeni bir adım olduğunu söyledi. Murray ayrıca, “Seçici bir GPR17 antagonisti için klinik çalışmalara başlama onayı alan ilk şirket olarak öncülük etmekten gurur duyuyoruz” dedi.

MS'li birey için anlamı

Bu gelişme, miyelin onarımını hedefleyen bir yaklaşımın insanlarda ilk kez test edilecek olması açısından dikkat çekici. Ancak çalışmanın şu anki aşaması etkinlikten çok güvenliğe odaklanıyor; yani PTD802’nin MS’li bireylerde işe yarayıp yaramadığı henüz bilinmiyor.

Yine de remiyelinizasyon alanında klinik aşamaya geçilmesi önemli bir araştırma adımı. Özellikle mevcut DMT’lerin ötesinde, hasarı onarmayı hedefleyen tedavilere ihtiyaç devam ediyor.