ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Kyverna Therapeutics’in tedaviye dirençli ilerleyici multipl skleroz (MS) formları olan kişiler için hücre bazlı tedavi adayı KYV-101’e hızlı yol statüsü verdi.
MSguncel.com’den notlar:
Özellikle aktif olmayan ilerleyici/progresif MS türlerine (PPMS, SPMS) sahip olan hasta grubu için günümüzde yeterince güçlü tedavi seçenekleri bulunmamaktadır. Mevcut tedavilerin etkilerinin bu grup için sınırlı olması, birçok hastayı olumsuz etkileyebilmektedir. ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin hızlı statü onayı ile birlikte CAR-T tedavisinin MS için araştırılması hız kazanacaktır. ABD’de yapılması planlanan Faz 2 çalışmasına 12 PPMS veya SPMS hastasının katılması beklenmektedir.
Bu çalışmanın temel hedefi tedavinin çeşitli doz seviyelerinde tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. Araştırmacılar ayrıca tedavinin güvenilirliğini ve farmakolojik özelliklerini izleyecekler. KYV-101’in engelliliğin kötüleşmesini ve yürüme fonksiyounun kaybını geciktirmedeki ve nörodejenerasyonun bir işareti olan beyin atrofisini yavaşlatmadaki etkinliği de araştırılacak diğer alanlar arasında yer almaktadır.
2027’nin ortalarına kadar devam etmesi beklenen bu çalışmanın sonuçlarını yakından takip ediyor olacağız ve umarız olumlu sonuçlar alınarak Faz 3 çalışmalarına geçilebilir.
Kendi durumunuz ile alakalı en doğru bilgiyi almak için, her daim sizi takip eden nöroloğunuza danışarak hareket etmeniz büyük önem taşımaktadır.
FDA hızlı statü onayı, ciddi veya yaşamı tehdit eden rahatsızlıkları olan insanlar için karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamayı amaçlayan tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Diğer teşviklerin yanı sıra, Kyverna’yı KYV-101’in klinik gelişim planı hakkında FDA ile daha sık toplantı ve görüşmelere uygun hale getirir.
Hızlı yol statüsünün verilmesi, FDA’nın bu ayın başlarında KYV-101’i standart MS tedavilerinin kullanılmasına rağmen durumu kötüleşen ilerleyici hastalık türlerine sahip kişilerde test etmek için bir Faz 2 denemesine (NCT06138132) izin vermesinin ardından geldi.
Kyverna’nın CEO’su Peter Maag, şirketin bir basın açıklamasında, ‘FDA’nın potansiyel olarak yaşamı değiştirebilecek CAR T-hücre tedavilerinin gelişimini hızlandırmak için gösterdiği destekten memnuniyet duyuyoruz. Bu tedaviler, ciddi ve engelleyici nörolojik otoimmün hastalıklarla yaşayan hastalara büyük fayda sağlayabilir.‘ dedi. Maag, ‘Bu, KYV-101 ile tedavi paradigmasını değiştirme çabamızdaki başka bir önemli kilometre taşını işaret ediyor.‘ dedi.
KYV-101’in PPMS veya SPMS için tedavi olarak geliştirilmesi
MS’te bağışıklık sistemi, sinir liflerinin etrafında bulunan ve sinyalleri verimli bir şekilde iletmelerine yardımcı olan koruyucu bir kaplama olan miyelin kılıfına saldırır ve onu tahrip ederek sinir lifi dejenerasyonuna yol açar.
Birçok bağışıklık hücresi tipi, multipl sklerozu tetikleyen enflamatuar tepkilerde rol oynar. Örneğin B hücreleri normalde vücudun enfeksiyonlar ve diğer patojenlerle savaşmasına yardımcı olan antikorlar üretir, ancak MS’te sinir sistemine saldırmak için anormal şekilde tepki verecek hale gelir.
KYV-101, CAR T-hücre tedavileri olarak adlandırılan bir tedavi sınıfına aittir. Temelde, bir hastanın bağışıklık T hücreleri izole edilir ve laboratuvarda, bir hastalıkla ilişkilendirilmiş bir hedefi tanıyan yapay bir reseptör olan kimerik antijen reseptörü veya CAR taşıyacak şekilde geliştirilir. Bu hücreler daha sonra milyonlarca sayıya çoğaltılır ve hastaya geri verilerek o hedefi ortadan kaldırmaya yardımcı olur.
KYV-101’in ilerleyici MS’ye sahip insanlar için sürekli hastalık kontrolü sağlamak için yalnızca tek bir tedavinin yeterli olabileceğine inanılmaktadır.
Bu tedavi daha önce bir Faz 1/2 denemesinde (NCT02659943) B-hücreli kanserleri olan kişilerde test edilmiştir. Daha önce geliştirilen CAR T-hücre tedavilerinde görülenden daha iyi bir güvenlik profiline sahip olmakla birlikte anti-kanser etkilere sahip olduğu bulunmuştur.
KYSA-7 adı verilen MS Faz 2 çalışmasına, birincil ilerlyici MS (PPMS) veya ikinci ilerleyici MS (SPMS) hastası olan 12 yetişkinin katılması beklenmektedir. Uygun hastalar son iki yıl içinde atak veya aktif enflamatuar lezyonlar yaşamamış olacak ve dirençli veya MS tedavilerine karşı dirençli bir MS tipine sahip olmaları gerekmektedir.
Klinik çalışmanın, 2027’nin ortalarına kadar devam etmesi beklenmektedir ve temel hedefi tedavinin çeşitli doz seviyelerinde tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. Araştırmacılar ayrıca tedavinin güvenilirliğini ve farmakolojik özelliklerini izleyeceklerdir. KYV-101’in engelliliğin kötüleşmesini ve yürüme fonksiyounun kaybını geciktirmedeki ve nörodejenerasyonun bir işareti olan beyin atrofisini yavaşlatmadaki etkinliği de araştırılacak diğer alanlar arasında yer almaktadır.
KYV-101 ayrıca başka bir otoimmün hastalık olan lupus nefriti olan kişileri içeren bir Faz 2 çalışmasında da değerlendirilmektedir. Sistemik skleroz ve myastenia gravis hastaları için de denemeler planlanmaktadır.
Kaynaklar:
- A Study of Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor T-Cell ( CAR-T) Therapy in Subjects With Non-relapsing and Progressive Forms of Multiple Sclerosis
- FDA grants fast track status to KYV-101 for progressive forms of MS
- Kyverna Therapeutics Granted FDA Fast Track Designation for KYV-101 in the Treatment of Patients With Refractory Progressive Multiple Sclerosis