İlerleyici MS’li (PPMS, SPMS) kişilerde MD1003’ün (yüksek doz biyotin) güvenliği ve etkinliği üzerine yapılan bir araştırma, MD1003’ün engelliliği veya yürüme hızını önemli ölçüde iyileştirmediğini göstermektedir. Ek olarak, MD1003 laboratuar testlerine etki edebilir ve bu nedenle sağlık açısından zararlı sonuçlar doğurabilir. Bu nedenle MD1003, İlerleyici Multipl Skleroz tedavisi için önerilemez.
Multipl Sklerozda ilerlemenin kaynağı olan sinir hasarını hedefleyen terapötik tedavilere ihtiyaç vardır.
Yüksek dozda biyotin (MD1003) teorik olarak sinir hücrelerinin ve miyelin üreten oligodendritik hücrelerin enerjisini iyileştirebilir ve bu hücrelerin daha iyi çalışmasına, kendilerini onarmalarına veya hayatta kalmalarına neden olabilir.
MS-SPI adlı önceki bir çalışma, ilerleyici MS hastalarında 12 aylık bir süre içinde MD1003 ile engellilikte azalma olduğunu göstermişti.
SPI2 çalışması, ilerleyici MS hastalarından oluşan daha büyük, daha temsili bir grupta bunu daha fazla araştırmak ve böylece MD1003’ün güvenliğini ve etkinliğini belirlemek için tasarlanmıştır.
Araştırma
SPI2 çalışması, 13 ülkedeki 90 eğitim hastanesi ve MS kliniklerinde yürütülen randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir FAZ 3 çalışmasıdır. Katılımcılar 18-65 yaşlarındaydı ve farklı kriterlere göre birincil veya ikincil ilerleyici MS tanısı almıştı. Katılımcılar 3.5-6.5 arasında değişen bir EDSS puanına ve 40 saniyeden kısa süreli 25 adım yürüyüşe (TW25) sahiplerdi.
Ayrıca, klinik engelliliğin ilerlemesine dair kanıt vardı ve çalışmaya katılmadan önceki 2 yıl içerisinde MS atağı yaşamamışlardı. Mevcut MS ilaçlarının eşzamanlı kullanımına izin verildi. Katılımcılar rastgele iki gruba ayrıldı; bir grup MD1003 (günde üç kez 100 mg oral biyotin) ve diğer grup plasebo (boş ilaç) aldı.
642 katılımcı
22 Şubat 2017’den 8 Haziran 2018’e kadar 642 katılımcı randomize olarak MD1003 (toplam 326) veya plasebo (toplam 316) grubuna dahil edildi. Çalışma, son katılımcının 15 Kasım 2019’daki 15 aylık kontrolünden sonra tamamlandı. Ortalama çalışma süresi 20.1 aydı.
EDSS puanı ve TW25’e göre, MD1003 grubundaki 326 kişiden 39’unun (%12), plasebo grubundaki 316 kişinin 29’una (%9) kıyasla, 12. ayda iyileşme gösterdiğini gösterdi ve bu da 15. ayda onaylandı.
Çalışma süresi boyunca, MD1003 grubundaki 331 katılımcının 277’sinde (%84) ve plasebo grubundaki 311 katılımcının 264’ünde (%85) sağlık şikayetleri meydana geldi. Katılımcılardan, MD1003 grubundaki 87 (%26) katılımcı ve plasebo grubundaki katılımcıların 82’si (%26), nörolojik bir sorun, enfeksiyon, kalp hastalığı vb. gibi en az bir ciddi sağlık sorunu yaşadı.
MD1003 grubunda 1 (<%1) ölümle sonuçlanan vaka vardı ve plasebo grubunda hiç ölüm olmadı. Çalışma sırasında, yüksek doz biyotinin hatalı laboratuvar sonuçlarına neden olabileceği ve bu nedenle yanlış teşhislere yol açabileceği sonucuna varılmıştır.
Sonuç
Bu çalışma, MD1003’ün ilerleyici Multipl Sklerozlu hastalarda engelliliği veya yürüme hızını önemli ölçüde iyileştirmediğini ve bu nedenle, MD1003’ün laboratuvar testlerine etkisinden dolayı zararlı sağlık sonuçları potansiyeline dayanarak, İlerleyici Multipl Skleroz tedavisi için MD1003’ün önerilemeyeceğini göstermiştir.
Referanslar: