ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Immunic Therapeutics‘in araştırma amaçlı ilacı IMU-838’in Ataklarla Seyreden MS (RRMS) hastalarında iki klinik çalışmasının yanı sıra ilerleyici MS türleri olan kişiler için ayrı bir çalışma başlatması için onay verdi.

MSguncel.com’dan notlar

  • IMU-838 Multipl Skleroz hastalığında kullanılan mevcut tedaviler gibi koruyucu / ilerleyişi yavaşlatıcı özelliğe sahip bir tedavi seçeneği olabilir.
  • RRMS için Faz 1 ve Faz 2 klinik çalışmaları yapılmıştır ve önemli bir sorun bildirilmemiştir.
  • RRMS için ENSURE-1 ve ENSURE-2 olarak adlandırılan Faz 3 çalışmaları, Amerika Birleşik Devletleri, Latin Amerika, Orta ve Doğu Avrupa ve Hindistan dahil olmak üzere 14 ülkede 100’den fazla yerde gerçekleştirilecektir.
  • Temel amaç atak sıklığını geciktirmek olup, ayrıca engelliliğin ilerlemesi, kognisyon ve beyin lezyonlarındaki değişiklikler ve beyin hacmi ölçümleride bu çalışmalarda değerlendirilecektir.
  • PPMS ve SPMS için CALLIPER adı verilen Faz 2 klinik çalışmasının da yakında başlaması beklenmektedir. Beyin hacmi üzerindeki etkileri ve engellilikle ilgili ölçümler de değerlendirilecektir
  • IMU-838, aktif T hücrelerinin ve B hücrelerinin metabolizmasını bloke etmek için tasarlanmıştır.
  • Özellikle aktif hücreleri (enflamasyona aktif olarak katılan bağışıklık hücreleri) hedef almak üzere tasarlandığından, IMU-838’in bağışıklık sisteminin enfeksiyona karşı savunan kısımlarını önemli ölçüde etkilemesi beklenmez.

RRMS’te Faz 3 Çalışmaları

Önümüzdeki aylarda başlaması beklenen RRMS klinik araştırma programı, ENSURE-1 ve ENSURE-2 olarak adlandırılan, aynı şekilde tasarlanmış iki Faz 3 çalışmasından oluşacaktır. Çalışmalardan elde edilen sonuçlar olumluysa, RRMS tedavisi olarak IMU-838’in kullanım için onayına yönelik başvuruların yapılması beklenir.

ENSURE-1 ve ENSURE-2, Amerika Birleşik Devletleri, Latin Amerika, Orta ve Doğu Avrupa ve Hindistan dahil olmak üzere 14 ülkede 100’den fazla yerde gerçekleştirilecektir. Çalışmaların her birine yaklaşık 1.050 hastanın katılması beklenmektedir. Bu kişilere yaklaşık 72 hafta (yaklaşık bir buçuk yıl) boyunca günde bir kez ağızdan alınan IMU-838 (30 mg) veya bir plasebo almak üzere rastgele gruplara ayırılması beklenmektedir. 30 mg dozaj, daha önce yapılan bir analizden elde edilen bulgulara dayanmaktadır.

Çalışmanın ana amacı, IMU-838’in ilk nüksetme süresini geciktirmede plasebodan daha iyi olup olmadığını belirlemektir. Engelliliğin ilerlemesi, kognisyon ve beyin lezyonlarındaki değişiklikler ve beyin hacmi ölçümleri de değerlendirilecektir.

PPMS ve SPMS için Faz 2 çalışması

CALLIPER Faz 2 klinik çalışmasına kayıtların da bu yıl içinde başlaması bekleniyor. Birincil ilerleyici MS (PPMS) ve ikincil ilerleyici MS (SPMS) dahil olmak üzere ilerleyici MS türlerine sahip yaklaşık 450 kişinin kaydolması beklenmektedir. Çalışma, Kuzey Amerika ve Avrupa’da 70’den fazla merkezde gerçekleştirilecek.

CALLIPER’deki katılımcılara günde bir kez 45 mg IMU-838 veya plasebo verilecektir. Araştırmanın ana amacı, tedavinin beyin hacmi üzerindeki etkisini 120 haftaya kadar (iki yıldan fazla) değerlendirmektir. Engellilikle ilgili ölçümler de değerlendirilecektir.

IMU-838 nasıl çalışır?

IMU-838, aktif T hücrelerinin ve B hücrelerinin metabolizmasını bloke etmek için tasarlanmıştır. Bu bağışıklık hücreleri, MS’de sinir sistemi hasarına neden olan iltihabın sürmesine yardımcı olur. Özellikle aktif hücreleri (enflamasyona aktif olarak katılan bağışıklık hücreleri) hedef almak üzere tasarlandığından, IMU-838’in bağışıklık sisteminin enfeksiyona karşı savunan kısımlarını önemli ölçüde etkilemesi beklenmez.

IMU-838 Faz 1 ve Faz 2 sonuçları

IMU-838, Faz 1 çalışmasında test edilmiştir. EMphASIS (NCT03846219) adı verilen Faz 2 çalışmasında, RRMS’li 269 yetişkinde bu ilaç değerlendirilmiştir. EMPHASIS’ten elde edilen sonuçlar, 30 mg IMU-838 ile tedavinin, bir plaseboya göre yaklaşık altı ay sonra beyin lezyonlarının sayısını önemli ölçüde azalttığını göstermiştir. Önemli bir güvenlik sorunu bildirilmedi.

Cleveland Ohio’daki Mellen Multipl Skleroz Merkezi’nde bir nörolog ve ENSURE ve CALLIPER programlarının koordinatör araştırmacısı olan Robert J. Fox, “IMU-838’in Faz 2 sonuçları, Ataklarla Seyreden Multipl Skleroz’da, etkinlik, güvenlik ve tolere edilebilirlik arasında cesaret verici bir denge gösterdi ve bu endikasyonda Faz 3 programını sabırsızlıkla bekliyorum” dedi.

Referanslar

Bağlantıyı kopyala