Pipeline Therapeutics, sağlıklı gönüllülerde Multipl Skleroz (MS) için öncü tedavi adayı olan PIPE-307’yi araştırmak için Faz 1 klinik çalışma başlattı.
Bu çalışma (NCT0472517) bileşiğin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini veya ilacın vücutta nasıl hareket ettiğini değerlendirecek. Batı Avustralya’da tek test merkezinde yapılacak olan çalışmaya 18 ila 55 yaşları arasında 72 sağlıklı gönüllü katılacak.
Bu çalışmadan elde edilen sonuçların MS hastalarında gelecekteki bir Faz 2 denemesi için düzenlemeye ve optimal dozu belirlemeye katkı sağlayacağı beklenmektedir.
Pipeline’ın baş tıbbi görevlisi ve klinik geliştirme kıdemli başkan yardımcısı Stephen Huhn bir basın açıklamasında “Sağlıklı gönüllülerde PIPE-307’nin değerlendirilmesi, multipl sklerozlu hastalarda gerçekleştirilecek olan Faz 2 çalışması için uygun doz seçimini belirleme çabamızda kritik bir adımdır” dedi.
PIPE-307, sinir hücrelerini bir kılıf gibi çevreleyen yağlı bir madde olan miyelinin yeniden büyümesine yardımcı olmak için tasarlanmıştır ve bu hücrelerin elektrik sinyallerini verimli bir şekilde iletmesi için önemlidir.
MS hastalarında miyelin hasar görerek sinir hasarına ve kronik sakatlığa yol açabilir. MS hastalarında hastalığın ilerlemesine karşı koymak için miyelinin yeniden büyümesini veya remiyelinasyonu hedefleyen etkili tedaviler mevcut değildir.
Huhn, “Bağışıklık düzenleyici yaklaşımlar atak / nüks oranını düşürürken, şu anda piyasada Multipl Skleroz ile ilişkili ilerleyici sakatlığı ele almak için remiyelinizasyonu hedefleyen etkili bir restoratif tedavi yoktur,” dedi ve MS’te karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç olarak remiyelinasyonun öneminin altını çizdi.
Bu klinik araştırma üç bölüm halinde yürütülecektir:
- Birinci bölümde 48 katılımcıya altı hafta boyunca tek bir artan dozda oral PIPE-307 veya bir plasebo verilecektir.
- İkinci bölümde 24 katılımcıyı ya birden fazla artan dozda PIPE-307 ya da yedi hafta boyunca plasebo verilecektir.
- Son olarak üçüncü bölümde tek artan doz bölümünden yaklaşık sekiz katılımcı arasında, yiyeceğin PIPE-307’nin biyoyararlanımını nasıl etkilediğini (yutulan ilacın kana ne kadar ulaştığını ve aktif olarak terapötik etki için kullanıldığı) değerlendirecektir.
Araştırmacılar, periyodik EKG, kan laboratuvarı analizleri, yaşamsal belirti ölçümleri, fiziksel muayeneler ve olumsuz yan etkilerin izlenmesi yoluyla terapinin güvenliğini değerlendirecekler.
Pipeline, bu çalışmanın sonuçlarını yılın ikinci yarısında açıklamayı hedefliyor.
MSguncel.com’dan notlar
Miyelin kılıfında oluşmuş olan hasarın tamir edilebilmesi MS hastaları için büyük umutlarla beklenen bir gelişmedir. Bu çalışma Faz 1 çalışmasıdır ve öncelikle MS olmayan, sağlıklı gönüllüler üzerinde yürütülecektir. Eğer bu çalışma olumlu sonuçlanırsa, bir sonra ki faza geçilerek daha fazla kişi üzerinde denemeler olacaktır.
Kısacası şu an için net bir sonuç olmadığının altını çizmemiz gerekir. Bu çalışmayı sizlerle paylaşmamızın sebebi, miyelin kılıfı onarımı üzerine yapılan güncel çalışmalardan haberdar olmanızı sağlamak içindir. Umarız bu Faz 1 çalışması olumlu sonuçlanır ve çalışma devam eder.
Bir ilacın genel kullanıma geçmeden önce yapılan Faz çalışmaları hakkında daha detaylı bilgi almak buraya tıklayabilirsiniz.
Referanslar
- Pipeline Therapeutics
- Phase I Study Evaluating Safety and Tolerability of Escalating Single and Multiple Doses of of PIPE-307 and Food Effect in Healthy Volunteers
- Pipeline Testing PIPE-307 Remyelinating Compound in Healthy Volunteers
- Bir ilacın keşiften genel kullanıma kadar uzanan süreci