NG-01 Tedavisi İle Mezenkimal Kök Hücre Nakli İlerleyen (Progresif) MS’de Umut Veriyor
Hastaların kendi mezenkimal kök hücrelerini (MSC’ler) kullanan bir yaklaşım olan NG-01 ile tedavi, Faz 2 klinik denemeden elde edilen nihai verilere göre, aktif, progresif multipl sklerozlu (MS) kişilerde hastalığın ilerlemesini güvenli ve etkili bir şekilde yavaşlattı.
Bu hücrelerin doğrudan beyin omurilik sıvısına (CSF) verilmesi, değerlendirilen tüm hastalık önlemlerinde hücrelerin kan dolaşımına enjekte edilmesine göre daha fazla fayda sağladı.
Denemenin baş araştırmacısı ve Hadassah MS Merkezi direktörü Dr. Dimitrios Karussis bir basın açıklamasında “Tedavi iyi tolere edildi ve deneme tüm birincil hedeflerini karşıladı,” dedi.
Karussis, “Hastaların gelişimi birçok durumda oldukça dikkat çekiciydi ve motor fonksiyonlarının yeniden kazanılmasını ve bilişsel yetenekleri üzerinde gözle görülür etkileri içeriyor” dedi.
Bu umut verici bulgular, daha büyük bir Faz 3 çalışmasında daha fazla doğrulama için planlanmıştır.
NG-01, yüksek immünosupresif potansiyele, nöroprotektif özelliklere ve rejeneratif yeteneklere sahip benzersiz, tescilli bir MSC alt popülasyonunu genişletmek için bir hastanın kemik iliğini toplamayı içerir.
Bu hücreler daha sonra hastaya iade edilir, burada merkezi sinir sistemindeki (beyin ve omurilik) yaralanma bölgelerine gitmeleri ve daha fazla hasarı önlemeleri ve hatta mevcut hasarı onarmaya yardımcı olmaları beklenir.
Hadassah Tıp Merkezi’nde yürütülen Faz 2 klinik araştırması, aktif progresif MS’si olan 65 yaşına kadar 48 yetişkinde (27 erkek ve 21 kadın) plaseboya (boş ilaç verilen hastalar) karşı iki farklı uygulama yolu ile verilen NG-01’in güvenliğini ve etkililiğini değerlendirdi.
Çalışma katılımcıları – 41 sekonder progresif MS ve yedi primer progresif hastalığı olan – ortalama yaş 47,6, ortalama hastalık süresi 12,7 yıl ve orta ila şiddetli engelliliğe sahipti. Ayrıca en az bir MS tedavisine yanıt vermemişlerdi.
Sonuçlar, tedavi başarısızlığının plasebo grubunda diğer iki gruba (NG-01 verilen) göre önemli ölçüde daha sık olduğunu gösterdi. Spesifik olarak, plasebo grubundaki yaklaşık beş kat daha fazla hasta, EDSS’de sakatlığın kötüleştiğini gösterdi (% 41.9’a karşı% 6.7-9.7) ve bunun iki katı FSS’de kötüleşti (% 76.7’ye karşı% 27.6-31). (EDSS ve FSS engelliğin ölçüldüğü bir puanlama sistemidir)
Her iki tedavi döngüsü sırasında, ortalama EDSS skoru plasebo grubunda arttı (sakatlığın kötüleştiğini gösterir) ve her iki NG-01 grubunda da düştü. Özellikle, intratekal gruptaki iki hasta ve intravenöz gruptaki üç hasta, ilk tedavi döngüsü sırasında zaten sakatlıkta iyileşmeler gösterdi ve bu sayılar, ikinci döngü sırasında iki ila beş kat arttı.
Her iki NG-01 grubundaki katılımcılar da plasebo grubundakilere kıyasla yürüme yeteneklerinde önemli gelişmeler gösterdi.
Dahası, nüks oranı, beyin lezyonları, el becerisi, beyin motor ağları, bilişsel işlev ve göz hasarı dahil olmak üzere diğer temel etkinlik hedeflerinde önemli gelişmeler, sadece intratekal olarak (ilacın omurilikten enjekte edilmesi) NG-01 verilen hastalarda gözlendi, bu da intravenöz (serum yolu ile verilen ilaç) uygulamaya göre intratekal üstünlüğü olduğunu gösteriyor.
Daha fazla analiz, NG-01’in ikinci bir intratekal enjeksiyonunun, tedavinin birinci döngüsü sırasında gözlemlenen etkileri önemli ölçüde artırdığını gösterdi. İntravenöz grupta benzer, ancak daha az belirgin faydalar gözlendi.
NG-01, çoğu yan etkinin geçici veya kısa süreli olduğu ve tedaviyle ilişkili ciddi yan etkilere ilişkin hiçbir rapor bulunmadığı için genel olarak güvenlidir. Her üç grupta da en yaygın yan etkiler baş ağrısı ve sırt ağrısıdır; bunların her ikisinin de işlemin kendisiyle ilişkili olduğu, ancak tedaviyle ilişkili olmadığı varsayılmıştır.
Ekip, “Bu veriler, hücre tedavileri ile gelecekteki denemelerin tasarımına ve nörodejenerasyon ve nöronal rejenerasyonun değerlendirilmesi için objektif biyobelirteçlerin kullanımına katkıda bulunabilir,” diye yazdı ve bu bulguları doğrulamak için bir Faz 3 çalışmasının gerekli olduğunu vurguladı.