MSguncel.com’dan notlar
Bu ilaç şu an için sadece Amerika’da onay almıştır. Türkiye ve Avrupa’da kullanılabilmesi için gerek EMEA (Avrupa İlaç Ajansı) gerek Türkiye Sağlık Bakanlığından onay alınıp SGK tarafından geri ödeme kapsamına alınması gerekmektedir.
Aubagio ilacı ile karşılaştırıldığı zaman daha etkili olduğu ve daha hafif / az yan etkilerin oluştuğu ortaya konulmuştur. Ayrıca yine Aubagio ile karşılaştırıldığı zaman, ilacı bırakırken bir veya iki hafta içerisinde etkinliğini yitirmesi, hastaların olası ilaç değişimi durumunda faydalı olabilir ve kolaylık sağlayabilir.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tekrarlayan Multipl Skleroz (MS) tipleri olan yetişkinler için Ponvory’yi (ponesimod) tedavisini onayladı. Bu onay, klinik izole sendrom, ataklarla seyreden MS (RRMS) ve aktif ikincil ilerleyici MS’i (SPMS) kapsıyor. Tedavi, günde bir kez 20 mg’lık tablet olarak aç veya tok alınır.
“MS karmaşık bir hastalıktır ve herhangi bir bireyin MS hastalığını değiştiren tedaviye tepkisi değişebilir. MS ile yaşayan kişilerin etkili tedavi seçeneklerine erişiminin olması çok önemlidir. National MS Society araştırma başkan yardımcısı Bruce Bebo, bir basın bülteninde, tekrarlayan MS için onaylanmış yeni bir tedavi olduğu için mutluyuz ”dedi.
Janssen tarafından geliştirilen Ponvory, sfingosin-1-fosfat (S1P) sinyalizasyonunu modüle ederek çalışır. Bunun bağışıklık hücrelerini lenf düğümlerinde “yakaladığına” inanılır. Böylece sinir sistemine giriş engellenir ve tahrip edici iltihaplanmalara neden olamazlar.
Faz 3 OPTİMUM çalışması
FDA’nın Ponvory onayı, önemli Faz 3 OPTIMUM klinik çalışmasının (NCT02425644) sonuçlarıyla desteklenmiştir. Bu çalışmada, Ponvory’nin etkililiği ve güvenliği, MS için onaylanmış bir birinci basamak tedavi olan Aubagio (teriflunomide) ile karşılaştırıldı.
Ponvory gibi Aubagio da bağışıklık sisteminin aktivitesini azaltarak çalışan oral bir tedavidir, ancak iki tedavinin biyolojik mekanizmaları farklıdır.
OPTIMUM çalışmasına, 108 hafta boyunca (yaklaşık iki yıl) günlük olarak Ponvory (20 mg) veya Aubagio (14 mg) almak üzere rastgele atanan RRMS veya aktif SPMS’li 1.133 kişi katıldı.
Çalışma sonuçları
Araştırmanın en üst düzey sonuçları, Ponvory’nin Aubagio’ya kıyasla atak sıklığını % 30,5 oranında önemli ölçüde azalttığını gösterdi. Ponvory ile ortalama yıllık atak oranı 0.202 iken Aubagio ile 0.290 idi.
İki yıllık çalışma süresi boyunca, Aubagio ile tedavi edilen katılımcıların %61’ine kıyasla, Ponvory ile tedavi edilen katılımcıların %71’inde atak olmadı. Ponvory ayrıca manyetik rezonans görüntüleme (MRI, emar) teknolojisi kullanılarak ölçüldüğü üzere beyin lezyonlarını önlemede ve yorgunluğu azaltmada Aubagio’dan daha iyi performans gösterdi.
Janssen’e göre, sakatlığın ilerleme oranları iki terapi arasında önemli ölçüde farklı olmasa da, Ponvory ile tedavi edilen 10 katılımcının dokuzunda üç ay sonra engellilik durumunda ilerleme olmadı.
Ohio’daki Cleveland Clinic’te nörolog olan Robert Fox, “Önemli bir çalışmada, ponesimod (Ponvory), yıllık atakları ve emar aktivitesini azaltmada başka bir oral MS tedavisi olan teriflunomide (Aubagio) ile karşılaştırıldığında üstün klinik etkinlik gösterdi,” dedi. Fox, “Olumlu bir yan etki profiliyle birleştirilen bu sonuçlar, ponesimod’u tekrarlayan MS hastaları için yararlı bir tedavi seçeneği haline getiriyor,” diye ekledi.
Ponvory yan etkileri
Ponvory’nin OPTIMUM’daki güvenliği genellikle diğer S1P modülatörleriyle tutarlıydı. İlacın yaygın yan etkileri:
- üst solunum yolu enfeksiyonları
- yüksek kan basıncı
- bazı karaciğer enzimlerinin anormal derecede yükselmesi
Ponvory ile tedaviye başlamak kalp atış hızında düşüşe neden olabileceğinden, belirli kalp rahatsızlığı olan kişilerin ilk dozlarını alırken izlenmesi gerekir. Kalp rahatsızlığı bulunmayan kişiler için izlenmeye gerek duyulmaz. Ayrıca Ponvory tedavisi genetik test gerektirmez.
Janssen’e göre, Ponvory ile tedavinin durdurulması gerekiyorsa, tedavinin bağışıklık sistemi üzerindeki etkileri, tedavinin kesilmesinden sonraki bir veya iki hafta içinde geçerliliğini yitiriyor. Bu, örneğin hastaların aşı olması veya potansiyel enfeksiyonları ele alması gerektiğinde ek esneklik sağlayabilir.
“Multipl sklerozu olan her kişi, hem altta yatan hastalık hem de ortaya çıkan semptomlardaki değişkenlik göz önüne alındığında, farklı şekilde etkilenir. Mathai Mammen, bu alanda sürekli inovasyonun kritik önem taşıdığını ve hastaların gelişen sağlık bakımı ihtiyaçlarını karşılamaya kendimizi adadık, “dedi.
Janssen, Avrupa Birliği’nde Ponvory’nin onayını almak için geçen yıl bir başvuruda bulundu; başvuru şu an inceleniyor.
Referanslar
- Janssen Announces U.S. FDA Approval of PONVORY™ (ponesimod) basın bülteni
- Oral Ponesimod Versus Teriflunomide In Relapsing MUltiple Sclerosis (OPTIMUM)