İleri aşamada bir klinik çalışmadan elde edilen verilerin yeni bir analizine göre, deneysel oral tedavi olan vidofludimus kalsiyum (IMU-838) ile uygulanan altı aylık tedavi, ataklarla seyreden MS (RRMS) hastalarında sinir hasarı belirteci üzerinde önemli bir azalmaya neden olduğu görüldü. Daha önceki veriler, tedavinin lezyonları önemli ölçüde azalttığını ve atakların ve engellilik ilerlemesinin düşük oranlarda olduğunu gösterdi.
Öncelikle belirtmek isterim ki bu yazı, başarılı bir Faz 2 aşamasını tamamlayan bir ilaç çalışmasına dikkat çekmektedir. Bu çalışma sonucunda olumlu sonuçlar elde edilmiş ve bu nedenle ilgili ilaçla ilgili yeni çalışmalar sürdürülmektedir. Ancak, şu an itibariyle bu ilacın Multipl Skleroz (MS) hastaları için kullanımı resmi olarak onaylanmamıştır ve kesin sonuçlara ulaşmak için biraz daha zamana ihtiyaç duyulmaktadır.
Cleveland Kliniği’nden nörolog Robert J. Fox tarafından sunulan bir çalışmaya göre, vidofludimus kalsiyum adlı deneysel oral tedavi, ataklarla seyreden MS (RRMS) hastalarında sinir hasarı belirteci olan nörofilament hafif zincir üzerinde önemli bir azalmaya neden oluyor. Bu tedavi, Immunic Therapeutics tarafından geliştiriliyor ve ilacın Faz 2 aşaması sonuçlarında başarılı sonuçlar elde edilmiştir.
Vidofludimus kalsiyumun NfL (Nörofilament Hafif Zincir) üzerindeki etkisi
EMPhASIS (NCT03846219) adlı Faz 2 çalışması, ataklarla seyreden MS (RRMS) hastası olan 268 kişide vidofludimus kalsiyumu plasebo grubuna karşı test edildi. Katılımcılara günde bir kez ağızdan 10, 30 veya 45 mg vidofludimus kalsiyum veya bir plasebo verildi ve bu tedavi 24 hafta, yani yaklaşık altı ay boyunca sürdü.
Denenen iki en yüksek doz, manyetik rezonans görüntüleme (MRG) taramalarında MS aktivitesinde belirgin azalmalara neden oldu ve tedavi alan hastalar, plasebo alanlara göre en az %70 daha az lezyona sahip oldular. Ayrıca, deneme süresi boyunca onaylanmış engellilik ilerlemesi yaşayan hastaların oranı, vidofludimus kalsiyumla (%1.6 karşı %3.7) yaklaşık iki kat daha düşüktü.
Vidofludimus kalsiyumun sinir koruma etkileri olduğu düşünülmektedir ve bu tedavi, nörofilament hafif zincir seviyelerini azaltma potansiyeline sahiptir. Ayrıca, plasebo etkisinin analizlerde hesaba katıldığı ve tedavinin eşi benzeri olmayan bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profiline sahip olduğu belirtilmiştir.
Immunic’in Baş Tıbbi Sorumlusu Andreas Muehler, vidofludimus kalsiyumun ataklarla seyreden MS hastalarında yapılan Faz 2 EMPhASIS çalışmasının nörofilament hafif zincir verilerinin yeni bir analizini sundu. Nörofilamentler, özgül nöronal proteinlerdir ve nöronal yaralanma sırasında beyin omurilik sıvısına salgılanır ve sonunda kanda ölçülebilir hale gelir. MS hastalarında yüksek nörofilament hafif zincir konsantrasyonlarının, atak sayısındaki artış ve hastalık aktivitesi ile ilişkili olduğu bulunmuştur.
30 veya 45 mg vidofludimus kalsiyum verilen kişiler arasında, ortalama NfL seviyeleri altı hafta sonra %3 ve altı ay sonra %19 azaldı. Plasebo alan kişiler arasında ise ortalama seviyeler altı hafta sonra %2,5 ve altı ay sonra %7 arttı.
Immunic’in Başkanı ve Genel Müdürü Daniel Vitt bir basın açıklamasında “EMPhASIS denememizde vidofludimus kalsiyumun, hastalığı aktif olmayan MS hastası popülasyonunda bile serum NfL üzerinde anlamlı bir iyileşme gösterdiği gözlemi oldukça umut verici. Bu, ilacın inflamasyon olmadan bile etkili olabileceğini düşündürdüğü için, nörokoruma konusundaki potansiyel rolüne daha fazla destek sağlıyor. Bu etkilerin, vidofludimus kalsiyumun etkili Nurr1 aktivasyonu ile ilişkili olabileceğine inanıyoruz.” dedi.
Immunic, vidofludimus kalsiyumun ataklarla seyreden MS (RRMS) ve aktif sekonder progresif MS (SPMS) dahil olmak üzere çeşitli MS türlerindeki etkililiğini daha fazla doğrulamak amacıyla iki benzer Faz 3 çalışma olan ENSURE-1 (NCT05134441) ve ENSURE-2 (NCT05201638) adlı çalışmalara destek veriyor. Dünya genelinde farklı merkezlerden hastalar bu çalışmalara katılacak. ENSURE-2 çalışmasına Türkiye’den 12 merkez katılacaktır.
Immunic ayrıca, son zamanlarda atak geçirmemiş primer progresif MS (PPMS) veya sekonder progresif MS (SPMS) hastalarında vidofludimus kalsiyumu plaseboya karşı test etmek amacıyla CALLIPER (NCT05054140) adlı Faz 2 çalışmasını yürütüyor. CALLIPER çalışması bu yaz sona erdi ve başlıca verilerin 2025 yılında açıklanması bekleniyor.
Kaynaklar:
- ECTRIMS Abstract 1290/P1390 – Reduction in Neurofilament Light Chain by Vidofludimus Calcium: The EMPHASIS Study
- EMPhASIS (NCT03846219)
- CALLIPER (NCT05054140)
- ENSURE-1 (NCT05134441)
- ENSURE-2 (NCT05201638)
- ECTRIMS 2023: Vidofludimus calcium lowers RRMS nerve damage