Quantum Biopharma, multipl sklerozda (MS) miyelin onarımını desteklemeye yönelik deneysel tedavisi Lucid-21-302’yi (diğer adıyla Lucid-MS) geliştirmeye devam etmek için küresel bir farmasötik araştırma kuruluşu (CRO) ile anlaşma imzaladı.
Bu iş birliği sayesinde, şirket Lucid-MS için bir araştırmacı yeni ilaç (IND) başvuru dosyasını hazırlayacak. 2025’in sonunda tamamlanması beklenen bu başvuru ile, Amerika Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) Faz 2 klinik çalışmasının başlatılması için onay alınması hedefleniyor.
Quantum CEO’su Zeeshan Saeed, şirket tarafından yapılan basın açıklamasında, “IND başvuru paketini hazırlamak için bu anlaşmayı imzaladığımızı duyurmaktan memnuniyet duyuyoruz. Başvuruyu 2025’in son çeyreğinde FDA’ya sunmayı umuyoruz” dedi.
MS, bağışıklık sisteminin sinir hücrelerinin etrafını saran ve onların iletişimini kolaylaştıran koruyucu miyelin kılıfına saldırmasıyla ortaya çıkıyor. Miyelindeki bu hasar, normal sinir iletimini bozarak hastalık belirtilerine yol açıyor.
Miyelin Onarımına Yönelik Bir Tedavi mi?
MS’in seyrini değiştiren ve engellilik ilerlemesini yavaşlatan mevcut birçok onaylı tedavi olsa da, bu ilaçların çoğu iltihabı engelleyerek, azaltarak etki gösteriyor. Bugüne kadar miyelin onarımını desteklediği kanıtlanmış bir tedavi bulunmuyor. Miyelini onaracak bir tedavi, sinirlerdeki hasarı tersine çevirebilir ve kaybedilen fonksiyonları geri kazandırabilir.
Lucid-MS, Quantum tarafından bağışıklık sistemini baskılamadan miyelin hasarını önlemeyi ve hatta onarmayı hedefleyen deneysel bir tedavi olarak geliştiriliyor. Bağışıklık baskılayıcı tedaviler, enfeksiyon ve diğer komplikasyon risklerini artırabiliyor.
Patentli ilaç, MS’te aşırı aktif olan bazı enzimleri (peptidil arjinin deiminazlar) bloke ederek çalışıyor. Bu enzimler, miyelin yapısını ve fonksiyonunu bozabilen protein değişikliklerine yol açıyor ve miyelini bağışıklık saldırılarına karşı daha savunmasız hale getirebiliyor.
Hayvan modellerinde yapılan çalışmalarda, Lucid-MS motor fonksiyonları geri kazandırdı ve semptomların şiddetini azalttı. Bu veriler doğrultusunda, sağlıklı gönüllülerde iki ayrı Faz 1 güvenlik çalışması başlatıldı. Tamamlanan bu çalışmalarda Lucid-MS’in tek ve artan dozlarda güvenli ve iyi tolere edildiği görüldü.
IND başvurusunu desteklemek amacıyla Lucid-MS’in toksisite ve farmakolojik etkilerinin değerlendirildiği 90 günlük bir çalışma da gerçekleştirildi.
Saeed, “Bu anlaşma, Lucid-21-302’nin MS için bir ilk olan Faz 2 çalışmasının başlatılmasına bir adım daha yaklaştığımızı gösteriyor” dedi.
MS Güncel’den Notlar
- Toksisite Çalışmasının Anlamı:
Toksisite çalışmaları, yeni geliştirilen bir ilacın vücutta zararlı bir etki oluşturup oluşturmadığını, yani güvenli olup olmadığını anlamak için yapılan öncü çalışmalardır. Lucid-MS için yapılan bu çalışmalar, ilacın insanlarda güvenle kullanılabilmesi için önemli bir adımdır. - Faz 2 Onay Başvurusu Ne Demek?
Faz 2 klinik çalışması, ilacın etkinliğinin ve güvenliğinin daha geniş bir grup üzerinde test edildiği aşamadır. Quantum’un FDA’ya başvurusu, Lucid-MS’in MS hastalarında etkili olup olmadığını değerlendirmek üzere daha kapsamlı bir klinik araştırma başlatabilmek için gereklidir. - Sadece Faz Çalışması Olduğunu Unutmayın!
Lucid-MS şu anda deneysel bir ilaçtır ve henüz klinik kullanıma girmemiştir. Yapılan çalışmaların amacı, ilacın güvenli ve etkili olup olmadığını bilimsel olarak ortaya koymaktır. Tüm bu gelişmeler, MS alanında miyelin onarımını hedefleyen yeni ve umut verici tedavi seçenekleri üzerinde önemli bir ilerleme olarak görülebilir.
Referanlar:
- Quantum Biopharma Announces Signing of an Agreement with a Global Pharmaceutical Contract Research Organization to Prepare an IND (Investigational New Drug) Application Package for Lucid-21-302 (Lucid-MS), A First-In-Class Treatment for Multiple Sclerosis
- Quantum Biopharma
- Quantum inks agreement to prep filing for Lucid-MS Phase 2 trial