Yeni bir çalışma, sinir kök hücresi nakillerinin merkezi sinir sisteminde yeni miyelin üretebildiğini ortaya koyarak ilerleyici multipl skleroz tedavisi için umut veriyor. Araştırmacılar, indüklenmiş sinir kök hücrelerinin miyelin üreten oligodendrositlere olgunlaştığını ve fare modeli üzerinde hasarlı bölgelere güvenli bir şekilde entegre olduğunu gösterdi.
Bu bulgular, kök hücre tedavilerinin yalnızca semptomları yönetmenin ötesine geçerek ilerleyici MS’teki altta yatan sinir dejenerasyonunu hedefleyebileceğini gösteriyor. Bu önemli gelişme, kök hücre temelli MS tedavileri için hasta odaklı klinik çalışmalar geliştirmeyi amaçlayan RESTORE konsorsiyumunun misyonunu da destekliyor.
Öne Çıkan Bilgiler:
Yeni Miyelin Oluşumu: Sinir kök hücresi nakilleri, hasarlı bölgelerde miyelin üreten hücreler oluşturdu.
Güvenli Nakiller: İnsan kaynaklı indüklenmiş sinir kök hücresi nakillerinin hayvan modellerinde güvenli olduğu gösterildi.
RESTORE Girişimi: Bulgular, ilerleyici MS’i hedefleyen klinik çalışmalara yönelik çalışmaları ilerletiyor.
Kaynak: Cambridge Üniversitesi
MS Güncel’den notlar:
Bu çalışma, sinir kök hücrelerinin merkezi sinir sisteminde miyelin üretme potansiyelini gösteren deneysel bir araştırmadır ve şu an için yalnızca hayvan modelleri üzerinde gerçekleştirilmiştir. Araştırmada elde edilen bulgular oldukça umut verici olsa da, henüz klinik uygulamalara geçilmemiştir. İnsanlar üzerinde kullanılabilmesi için bu yöntemin güvenliğini ve etkinliğini gösterecek çok daha kapsamlı ve uzun vadeli çalışmalara ihtiyaç vardır.
Bulgular umut verici olsa da, bu tür tedavilerin kısa vadede erişilebilir hale geleceği düşünülmemelidir. Bilimsel araştırmalarda laboratuvar ortamında elde edilen başarıların, insanlara uygulanabilir bir tedaviye dönüşmesi zaman alan, dikkatli ve aşamalı bir süreçtir.
Yine de bu araştırma, özellikle ilerleyici MS gibi mevcut tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu durumlarda, gelecekte hastalığın seyrini değiştirebilecek yeni yaklaşımlar için önemli bir adımdır. MS Güncel olarak bu gelişmeleri yakından takip etmeye ve sizlere en güncel bilgileri aktarmaya devam edeceğiz.
Cambridge Üniversitesi araştırmacılarının öncülüğünde yürütülen bir çalışma, sinir kök hücresi nakillerinin merkezi sinir sisteminde miyelini nasıl yeniden oluşturabileceğine dair önemli bilgiler sundu.
Bulgular, sinir kök hücrelerine dayalı tedavilerin, özellikle ilerleyici multipl skleroz olmak üzere, kronik demiyelinizan hastalıklar için potansiyel bir tedavi yöntemi olabileceğine işaret ediyor.
Multipl skleroz (MS), bağışıklık sisteminin yanlışlıkla merkezi sinir sistemine saldırdığı otoimmün bir hastalıktır. Bu durum, sinir liflerini çevreleyen koruyucu kılıf olan miyelinin yok olmasına yol açar. Oluşan bu hasar, genç yetişkinlerde görülen nörolojik engelliliklerin başlıca nedenlerinden biridir.
MS’in erken evrelerinde, bazı hücreler yeni miyelin üreterek bu hasarı kısmen onarma yeteneğine sahiptir. Ancak hastalığın ilerleyen, kronik ve ilerleyici evresinde bu yenileyici kapasite belirgin şekilde azalır. Onarım yeteneğindeki bu düşüş, sinir hücrelerinde daha fazla hasara ve ilerleyici MS’li bireylerde artan engelliliğe yol açar.
Tedavilerdeki ilerlemelere rağmen, mevcut yöntemler çoğunlukla semptomların yönetimine odaklanmakta; ancak hasarı veya sinir dejenerasyonunu durduramamakta ya da geri çevirememektedir. Bu durum, MS’in nasıl ilerlediğini daha derinlemesine anlamaya ve kök hücre teknolojilerinin MS tedavisine nasıl katkı sağlayabileceğini araştırmaya duyulan ihtiyacın ne denli önemli olduğunu ortaya koymaktadır.
Brain dergisinde yayımlanan çalışma, Cambridge Üniversitesi’nden Dr. Luca Peruzzotti-Jametti liderliğinde yürütüldü ve ilerleyici MS (pwPMS) tedavisinde sinir kök hücresi naklinin potansiyeline dair önemli bilgiler sundu. Sinir kök hücresi nakilleri, hasar görmüş merkezi sinir sistemini onarmak için umut verici bir yaklaşım sunarken, araştırmacılar bu hücrelerin onarım kapasitesinin sınırlarını da incelemeye devam ediyor.
Bu çalışma, indüklenmiş sinir kök hücrelerinin (iNSC’ler) yeniden miyelin oluşumunu destekleme yeteneğini değerlendirmek amacıyla bir fare modelinde gerçekleştirildi. Araştırma, ilk kez indüklenmiş sinir kök hücresi nakillerinin miyelin üretiminden sorumlu hücreler olan oligodendrositlere olgunlaşabildiğini gösterdi.
Daha da önemlisi, çalışma insan kaynaklı indüklenmiş sinir kök hücresi nakillerinin güvenliğine dair kanıtlar sundu.
Çalışmanın birinci yazarı, Cambridge Üniversitesi Klinik Nörobilimler Bölümü’nden Dr. Luca Peruzzotti-Jametti “Bu araştırma, indüklenmiş sinir kök hücresi nakillerinin hasarlı merkezi sinir sistemi içinde etkili bir şekilde miyelin üreten hücrelere dönüşebileceğine dair önemli kanıtlar sunuyor. Bu da ilerleyici MS’in tedavisi için potansiyel yeni bir yol öneriyor” dedi.
Araştırma ekibi, merkezi sinir sisteminde MS’in altında yatan mekanizmaları inceliyor ve sinir kök hücrelerine dayalı tedavilerin nöroprotektif (sinir hücrelerini koruyucu) ve anti-inflamatuar (iltihap önleyici) süreçleri nasıl etkileyebileceğini araştırıyor. Bu araştırmanın amacı, bu tedavilerin beyin atrofisini azaltıp MS’in ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını ortaya koymak.
Çalışmanın kıdemli yazarı, Cambridge Üniversitesi Klinik Nörobilimler Bölümü’nden Rejeneratif Nöroimmünoloji Profesörü Stefano Pluchino “Bulgularımız, kök hücre tedavilerinin kronik demiyelinizan hastalıklarla mücadelede nasıl kullanılabileceğini anlamada önemli bir ilerleme temsil ediyor” dedi.
“Özellikle merkezi sinir sistemine yönelik, yalnızca semptomları yönetmekle kalmayıp aynı zamanda ilerleyici MS’teki altta yatan nörodejeneratif süreçleri hedef alan tedaviler geliştirme potansiyeli bizi oldukça heyecanlandırıyor.”
“Kök hücrelerle yeni miyelin oluşturabileceğimizi gösterdik ve nakillerle lezyonları hedef almanın mümkün olduğunu kanıtladık. Bu, ilerleyici multipl skleroz gibi kronik demiyelinizan hastalıklar için yönlendirilmiş tedaviler geliştirme yolunda büyük bir adımdır.”
Gelecek Araştırmalar ve RESTORE
Laboratuvar hayvanlarında MS benzeri lezyonlar üzerinde yapılan çalışmalarda, sinir kök hücresi nakillerinin canlı organizmada yeni miyelin üretebildiğini gösteren bu güçlü kanıt, devam eden araştırmalar ve klinik çalışmaların geliştirilmesi açısından büyük önem taşıyor.
Bu alanda ilerleyici MS’li bireyler için yenilikçi kök hücre tedavileri geliştirmeye adanmış araştırma gruplarından biri, Avrupa ve ABD’den uzmanları bir araya getiren iş birliği konsorsiyumu RESTORE’dur. Cambridge Üniversitesi’nden Prof. Stefano Pluchino ve Dr. Luca Peruzzotti-Jametti gibi önde gelen bilim insanlarının da yer aldığı bu ekip, Uluslararası İlerleyici MS İttifakı’nın 2025 Deneysel Tıp Geliştirme Programı tarafından destekleniyor. RESTORE’un misyonu, ilerleyici MS için sinir kök hücresi temelli çığır açıcı bir klinik etkililik çalışmasını hayata geçirmek.
RESTORE’un temel yaklaşımı, MS’li bireyleri araştırmaların merkezine yerleştirmek. Bu sayede, yapılan çalışmaların bireylerin ihtiyaçlarına, değerlerine ve beklentilerine doğrudan yanıt vermesi sağlanıyor.
Bu çalışmanın başarıyla sonuçlanması, RESTORE konsorsiyumunun ilerleyici MS’li bireylerin yararına tedaviler geliştirme hedefini doğrudan destekliyor. Aynı zamanda, sinir kök hücresi naklinin anlamlı düzeyde miyelin onarımı sağlayabileceğini ve nörolojik işlevlerin iyileştirilmesine katkı sunabileceğini gösteriyor.
Bu gelişmenin, daha etkili klinik çalışma tasarımlarının önünü açması ve nihayetinde biyolojik temelli bir hastalık modifiye edici tedaviye ulaşılması umut ediliyor.
Prof. Pluchino, “RESTORE araştırma konsorsiyumu kapsamında dünya çapındaki iş ortağımız araştırmacılarla birlikte, bu çalışmanın bulgularını doğrudan pratiğe aktarmak ve gelecekte sinir kök hücresi nakli ile ilgili bir klinik deneme yapma potansiyelini araştırmak üzere çalışmalarımızı sürdüreceğiz,” dedi.
MS Society’den Kıdemli Araştırma İletişim Müdürü Dr. Catherine Godbold ise şöyle konuştu:
“Birleşik Krallık’ta 150.000’den fazla kişi MS ile yaşıyor ve bu hastalık oldukça zorlayıcı, yorucu ve öngörülemez olabiliyor. Sinir kök hücre tedavisi hâlâ araştırmanın çok erken aşamalarında olsa da, bu fareler üzerindeki bulgular son derece değerli. Bu sayede sinir kök hücrelerinin gelecekte miyelin onarımına yönelik büyük ihtiyaç duyulan tedavilerin önünü nasıl açabileceğini daha iyi anlıyoruz. Bu çalışmayı desteklemiş olmaktan gurur duyuyoruz ve umuyoruz ki bu gelişme, MS’li herkes için hastalığın ilerlemesini durdurmaya bir adım daha yaklaşmamızı sağlar.”
Finansman
Bu çalışma, Medical Research Council (Tıbbi Araştırma Konseyi), Bascule Charitable Trust, National MS Society (Ulusal MS Derneği), FISM – Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (İtalyan Multipl Skleroz Vakfı), European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS, Avrupa Multipl Skleroz Tedavi ve Araştırma Komitesi) ve UK MS Society Centre of Excellence (İngiltere MS Derneği Mükemmeliyet Merkezi) tarafından finanse edilmiştir.
Referanslar:
- Remyelination of the chronic demyelinated lesions of the spinal cord with directly induced Neural Stem Cells
- Stem Cell Grafts Show Promise in Repairing Myelin in MS