Son güncelleme: Mayıs 2025
Multipl Sklerozda Otolog Hematopoetik Kök Hücre Nakli
MS için AHSCT (Otolog Hematopoetik Kök Hücre Nakli) Prosedürü
AHSCT’nin Riskleri ve Yan Etkileri
Türkiye’de MS için AHSCT uygulanıyor mu?
Multipl Sklerozda Otolog Hematopoetik Kök Hücre Nakli
Kök hücre nakli tedavisi, Multipl Skleroz (MS) topluluğunda oldukça fazla konuşulan bir konudur. İnsanlar MS için kök hücre tedavisinden bahsettiklerinde, genellikle “otolog hematopoetik kök hücre nakli” (AHSCT) adı verilen bir işlemi kastederler. Bu, MS için en çok araştırılan kök hücre nakli tedavisidir.
Otolog hematopoetik kök hücre nakli, yüksek derecede aktif ataklarla (relapsing) seyreden MS’te, hastalığı pek çok bireyde uzun süreli olarak durdurma olanağı sağlar. Bazı bireylerde ise nörolojik eksikliklerde (defisitlerde) kalıcı bir iyileşme gözlenebilir. Son 20 yıldaki deneyimler, birincil ilerleyici (primer progresif) veya sekonder progresif MS’e sahip bireylerin otolog hematopoetik kök hücre naklinden belirgin biçimde daha az fayda gördüğünü ortaya koymaktadır. Bu bireylerde iyileşme çok az bireyde gerçekleşirken, bazılarında durağanlık sağlanabilir, fakat çoğunlukta hastalık (kısmen hafiflemiş olarak) yavaşça kötüleşmeye devam eder.
Buna göre, ataklı MS’li bireylerin yaklaşık %70’i, otolog hematopoetik kök hücre naklinden sonraki 5 yıl süresince herhangi bir nörolojik kötüleşme yaşamazken; primer progresif veya sekonder progresif MS’li bireylerin yalnızca %30’u 5 yıl boyunca nörolojik açıdan durağan kalmayı başarır. Daha genç yaş, daha kısa hastalık süresi ve daha düşük engellilik düzeyi, otolog hematopoetik kök hücre nakline daha iyi yanıt alınmasında ek fayda sağlayan faktörlerdir.
Şimdiye dek çoğunlukla az sayıda MS’li birey içeren çalışmalar ve bir Faz III araştırma, otolog hematopoetik kök hücre naklinin mevcut onaylı tüm tedavilerden açıkça daha etkili olduğunu göstermektedir. Bu yöntem, son 20 yılda hem yüksek etkinlik hem de iyi tolere edilebilirlik sağlamak amacıyla önemli ölçüde geliştirilmiştir.
Hematopoetik kök hücreler esas olarak kemik iliğimizde bulunur, ancak az miktarda kana da karışırlar. Bu hücreler, bağışıklık sistemi hücreleri de dahil olmak üzere çeşitli kan hücrelerine dönüşürler. Yaşam boyu yüksek miktarda üretilirler ve ölen hücrelerin yerini almak üzere kan ve bağışıklık sistemimizi sürekli yenilerler.
AHSCT’nin (Otolojik Hematopoetik Kök Hücre Nakli) amacı, vücudun bağışıklık sistemini yeniden başlatmak ya da değiştirmektir. Böylece bağışıklık sistemi artık miyeline saldırmaz ve beyin ile omurilikte iltihaplanmaya neden olmaz. aHSCT, mevcut bağışıklık sistemini yok etmek için yüksek dozda kemoterapi kullanır. Kemoterapi başlamadan önce kandan toplanan kök hücrelerle bu sistem daha sonra yeniden inşa edilir. Umut edilen, yeniden başlatılmış bu bağışıklık sisteminin artık vücuda saldırmamasıdır.
Kendi kök hücrelerinin kullanılması, vücut tarafından reddedilme riskini en aza indirir. Eğer kök hücreler başka birinden (donörden) alınırsa bu işleme allojenik nakil denir ve bu, otolojik (kişinin kendisinden) nakillere göre daha fazla komplikasyon riski taşır. Bu nedenle MS için genellikle tercih edilmez.
İdeal durumda, bu yöntemle hastalığın ilerlemesi durdurulabilir ve MS için ek ilaç tedavilerine ihtiyaç kalmayabilir. Ancak daha önce oluşmuş ve uzun süredir mevcut olan hasar bazen geri döndürülemez. Yani tedavinin hedefi, hastalığın daha fazla ilerlemesini engellemektir. Kök hücre tedavisi hali hazırda tahrip olmuş beyin dokusunu onaramaz. Bununla birlikte, MS’li bireylerin bazılarında hastalık belirtilerinde bir iyileşme de görülebilir.
Kök Hücre Terimleri Sözlüğü
- AHSCT: Bağışıklık sistemini sıfırlamak ve ataklarla seyreden MS‘e neden olan iltihabı durdurmak amacıyla uygulanan bir kemik iliği nakli türüdür. MS için en çok araştırılan kök hücre tedavisidir.
- Kemik iliği: Kemiklerin içinde bulunan ve yeni kan hücrelerinin büyük kısmının üretildiği yağlı dokudur.
- Kemoterapi: Belirli hücre türlerini öldürmek üzere tasarlanmış güçlü kimyasal bir tedavidir. Genellikle kanser tedavisi olarak bilinir. AHSCT işleminde, vücuda yanlışlıkla saldıran bağışıklık sistemi hücrelerini yok etmek için kullanılır.
- Kök hücreler: Kök hücreler, kendi kendini yenileyebilen ve uygun sinyallerle farklılaşarak vücuttaki spesifik hücre tiplerine dönüşebilen öncül hücrelerdir..
- Kök hücre tedavisi: Kök hücreleri kullanan veya hedef alan her türlü tedavi yöntemidir.
MS için AHSCT (Otolog Hematopoetik Kök Hücre Nakli) Prosedürü
Aşağıdaki şekle dayanarak, MS için uygulanan genel AHSCT (otolog hematopoetik kök hücre nakli) prosedürü açıklanacaktır. Bu prosedür Cy-ATG uygulamasını baz almaktadır.
Evde (Tedavi öncesi durum)
Hastaneye tedavi için gelen bir kişinin genellikle akyuvar düzeyleri normaldir ve kan dolaşımında yalnızca az sayıda kan kök hücresi bulunur. Mobilizasyon fazı öncesinde hematoloji doktorunuzla son bir görüşme yaparak, süreci görüşmeniz muhtemeldir. Ayrıca genellikle o gün kan tahlili yapılarak kan değerleriniz kayıt altına alınır ve damar yolu kontrolleriniz yapılır. Mobilizasyon sürecinde koldan damar yolu açmanın uygun olup olmadığı değerlendirilir. Eğer sıkınıtılı olabilecek bir durum varsa, boyundan kateter takılması da değerlendirilebilir.
Mobilizasyon Fazı
Kan kök hücreleri, yukarıda da belirtildiği gibi, oldukça nadir görülür (<%1), kemik iliğinde bulunurlar ve tüm kan hücresi türlerini oluşturabilme ve kendilerini yenileyebilme gibi olağanüstü bir yeteneğe sahiptirler. Bu kök hücreleri elde edebilmek için, öncelikle onları dolaşıma (kan akışına) kazandırmak (“mobilize etmek”) gerekir. Bu işlem önce “mobilizasyon kemoterapisi” uygulanarak, ardından birkaç gün boyunca kan yapımını uyarıcı bir büyüme faktörü verilerek gerçekleştirilir.
Kök hücrelerin mobilizasyonu için orta şiddette dozda bir kemoterapi uygulanır. Kemoterapinin hastanede yatarak uygulanması gerekir; çünkü bu süre zarfında böbrek ve idrar torbasının (mesane) bol miktarda serum fizyolojikle (tuzlu su) yıkanması sağlanır. Siklofosfamid, kimyasal ve kanlı mesane iltihabına (“hemorajik sistit”) yol açabileceği için bu işlem zorunludur. Kemoterapi sırasında ve sonrasında mesaneyi koruyucu bir madde (Mesna/Uromitexan) de uygulanır.
Siklofosfamid, özellikle spesifik bağışıklık hücreleri (lenfositler) üzerinde güçlü etkiye sahip bir maddedir ve bu sayede, hastalığa yol açan lenfositlerin büyük bir kısmını vücuttan uzaklaştırarak, bu hücrelerin kök hücre toplama esnasında kök hücre ürününü fazla miktarda kirletmemesini amaçlar.
Ayrıca siklofosfamid kan yapımını geçici olarak olumsuz etkileyerek kemik iliğinin otomatik olarak daha fazla kan hücresi üretmesi için sinyaller gönderir ve böylece oluşan hasarı telafi etmeye çalışır. Bu nedenle söz konusu kemoterapiden sonra tüm kan hücre dizilerinde geçici bir düşüş yaşanabilir ve bu durum bazen enfeksiyonlara karşı artan bir hassasiyetle birlikte görülebilir.
“Mobilizasyon” kemoterapisinin başlangıcından sonra, 4. günden itibaren, bir büyüme faktörü (G-CSF = Filgrastim, Zarzio) cilt altına (subkutan) enjeksiyonlar şeklinde uygulanır. Bu sayede kan kök hücreleri maksimum bölünmeye teşvik edilerek kemik iliğinden kana “taşar”. Bu aşırı kan üretimi ve kemik iliğindeki hücre bölünmesi geçici olarak kemik ağrılarına – özellikle leğen kemiği (pelvis), sırt, ayrıca göğüs kemiği, uyluk ve kafatası bölgesinde – ve grip benzeri yakınmalara yol açabilir. Bu şikayetlere karşı ağrı kesiciler verilir. Ağrılar önemli bir risk oluşturmaz ve genellikle büyüme faktörünün uygulanmasına devam edilmesine rağmen 1-2 gün içinde azalır.
Kök hücrelerin aferezi (‘hasat edilmesi’)
Kök hücre toplaması (“aferez”), genellikle “mobilizasyon” kemoterapisinin başlangıcından 11-15 gün sonra, beyaz kan hücrelerinin erken toparlanma döneminde gerçekleştirilir.
Aferez sırasında, kan uygun kol damarları veya geniş lümenli bir merkezi venöz kateter aracılığıyla vücuttan alınır ve bir hücre separatöründe (bir çeşit kan yıkama cihazı) santrifüjle katmanlarına ayrılır. Kök hücrelerin bulunduğu katman emilir ve bir torbada toplanır. Kalan kan ise ikinci bir infüzyon hattıyla vücuda geri verilir. Bu işlem sırasında, yaklaşık 3-5 saat içinde tüm kan hacmi 2-3 kez makineden geçirilir ve genellikle fiilen 150-250 ml’den az bir hacim çekilir. Bu küçük hacim kaybı kısa sürede telafi edilir ve herhangi bir olumsuz sonuca yol açmaz.
Toplama sırasında kanın makinede pıhtılaşmasını önlemek için verilen kan sulandırıcı bir ilaç, ağız çevresinde ve ellerde hafif bir karıncalanma veya tüm vücutta “titreşim hissi”ne neden olabilir; bu his, toplama işlemi bittiğinde hızla kaybolur. Kan sulandırma, toplama işlemi sona erdiğinde durdurulur.
Toplama için gerekli iki damar kateteri, damar yapınız uygunsa kollarınıza yerleştirilebilir. Bu durumda aferez işlemi ayaktan (hastaneye yatmadan) gerçekleştirilebilir. Damar yapınız uygun değilse, boyundaki geniş bir damara diyaliz kateteri yerleştirmek için 2-3 gün süren kısa bir hastane yatışı gerekebilir.
Genellikle tek bir aferez seansında yeterli kök hücre toplanabilir. Nadiren ikinci bir toplama gününe ihtiyaç duyulabilir. Çok ender durumlarda, kök hücreler yeterince “mobilize” edilemeyebilir ve dolayısıyla kandan kök hücre toplama işlemi başarısız olabilir.
Toplanan hücreler, gerçek kök hücreler ile normal beyaz kan hücrelerinin bir karışımını içerir. Hücrelere bir dondurma koruyucu madde eklendikten sonra sıvı azot içinde yaklaşık -196°C’de dondurulur ve bu sayede yıllarca saklanabilirler. Küçük bir örnek, laboratuvarda kalite ve gerçek kök hücre oranı açısından test edilir. Yüksek doz kemoterapi ancak yeterli miktarda kök hücre toplanabilmişse uygulanabilir.
Koşullandırma Kemoterapisi (Conditioning)
Aferez işleminden ve kısa bir dinlenme süresinden sonra tedavinin bir sonraki aşaması olan koşullandırma kemoterapisi başlar.
Bu evrede, daha önce toplanmış kök hücreler hastaya geri verilmeden önce, birkaç gün süren yüksek dozda kemoterapi uygulanır. Bu işlem bağışıklık sistemini baskılamak ya da tamamen yok etmek amacıyla yapılır ve kemik iliğindeki MS ile ilişkili hücrelerin temizlenmesini hedefler. Bu hazırlık sürecine tıpta “conditioning” (koşullandırma) adı verilir.
Amaç, vücudu yeniden programlamaya hazırlamak ve bağışıklık sistemini “sıfırlayacak” ortamı oluşturmaktır.
Farklı merkezlerde bu aşamada farklı kemoterapi protokolleri kullanılabilir. Uygulanan kemoterapi, iki temel gruptan birine girer:
- Non-miyeloablatif Kemoterapi (Düşük Yoğunluklu): Bağışıklık sistemini kısmen baskılar. Daha az yoğun ve genellikle daha iyi tolere edilir.
- Miyeloablatif Kemoterapi (Yüksek Yoğunluklu): Bağışıklık sistemini ve kemik iliğini tamamen yok eder. Daha agresiftir ve yan etkileri daha belirgindir.
Önceden toplanmış kök hücreler geri verilmeden önce, hastaya birkaç gün boyunca yüksek doz kemoterapi uygulanır. Bu işlem bağışıklık hücrelerini ve bazı durumlarda kemik iliğini yok etmeyi amaçlar ve “koşullandırma” olarak adlandırılır. Farklı merkezlerde bu aşamada farklı kemoterapi protokolleri kullanılmaktadır.
Günümüzde birçok merkez, daha az yan etkiye sahip olması nedeniyle non-miyeloablatif protokolleri tercih etmektedir.
Yüksek doz kemoterapi ve kan yapımının yeniden toparlanmasına kadar tek kişilik bir odada “izole” edilirsiniz, yani odadan çıkmanıza izin verilmez. Bunun nedeni, bu dönemde bağışıklık savunmanızın son derece zayıflamış olması ve bakteri, mantar ile virüs gibi enfeksiyon etkenlerine karşı oldukça hassas hale gelmenizdir. Klinik olarak enfeksiyon belirtileri (örneğin, ateş, ishal, öksürük veya laboratuvarda yükselmiş iltihap değerleri) gösterirseniz, kapsamlı bir antibiyotik tedavisi alırsınız. Ayrıca, bağışıklık sistemi tepkilerini azaltmak için steroidler de uygulanabilir.
Nakil / Transplantasyon (Kök Hücrelerin Geri Verilmesi)
Bu aşama, nakil (transplantasyon) olarak adlandırılır ve kök hücrelerin hastaya geri verilmesini ifade eder. Bu aşamada daha önce toplanıp dondurulmuş olan kök hücreler çözülür ve bir damar yoluyla (serum aracılığıyla) vücuda geri verilir.
Transplantasyon genellikle koşullandırma kemoterapisinden birkaç gün sonra yapılır ve ancak vücudunuzdaki kemoterapi ilaçlarının tamamen temizlenmesinden sonra gerçekleştirilir. İşlem yaklaşık 2–3 saat sürer ve kan nakline benzer bir şekilde uygulanır.
Kök hücreler kana verildikten sonra kemik iliğine doğru yol alır (bu sürece engraftment denir) ve burada yerleşerek yeni kan hücrelerini ve bağışıklık hücrelerini üretmeye başlar. Bağışıklık fonksiyonu ve kan yapımının kök hücrelerden yeniden oluşarak yeterince toparlanması yaklaşık 14-20 gün sürer. Bu sürenin sonunda, genel olarak hastaneden taburcu edilmek mümkün hale gelir.
İyileşme Süreci
Transplantasyondan sonra, AHSCT tedavisinin son aşaması olan iyileşme süreci başlar. Bu evrede, size geri verilen kök hücreler kemik iliğine yerleşerek burada yeni kan ve bağışıklık hücreleri üretmeye başlar.
İlk birkaç gün boyunca kandaki hücre sayıları hızla düşer; bu döneme genellikle “dip” (çöküş) dönemi denir. Vücut, enfeksiyonlara, kansızlığa ve kanamaya karşı oldukça savunmasız hale gelir.
- Kırmızı kan hücreleri (oksijen taşımak için),
- Trombositler (kanın pıhtılaşması için) dışarıdan verilebilir ve gerektiğinde kan transfüzyonu uygulanabilir.
Ancak bağışıklık hücreleri dışarıdan verilemez. Çünkü bir başkasının bağışıklık hücreleri, sizin vücudunuzu “yabancı” olarak tanıyıp saldırabilir. Bu nedenle, bağışıklık sisteminiz yeniden yapılanana kadar sizi enfeksiyonlardan korumak amacıyla:
- Antibiyotikler (bakterilere karşı),
- Antifungaller (mantarlara karşı),
- Antiviraller (virüslere karşı) düzenli olarak verilir.
Bu süreçte gelişebilecek enfeksiyonlar ciddi komplikasyonlara yol açabileceği için hastalar genellikle tek kişilik izole bir odada takip edilir ve ziyaret olanakları sınırlıdır.
Kan değerleri belirli bir eşiğin üzerine çıktığında, yani vücut yeniden kan ve bağışıklık hücreleri üretmeye başladığında, hastanın taburcu edilmesi mümkün hale gelir.
Ancak tam iyileşme süreci daha uzun zaman alır. AHSCT zorlu ve yoğun bir tedavi olduğundan, toparlanma süresi kişiden kişiye değişebilir. Çoğu kişi için 3 ila 6 ay arasında değişen bir iyileşme süresi beklenir; bazı kişilerde bu süre bir yılı da bulabilir. Bu nedenle, işe dönüş ya da günlük hayata tam katılım zaman alabilir.
AHSCT’nin kişisel ve duygusal yönlerini daha yakından görmek isterseniz, MS Güncel Instagram sayfamızda kendi tedavi sürecimi detaylı şekilde anlattığım videoları izleyebilirsiniz.
AHSCT’nin Riskleri ve Yan Etkileri
AHSCT, MS gibi otoimmün hastalıklar için umut vadeden fakat aynı zamanda oldukça yoğun ve riskli bir tedavi yöntemidir. İşlem sırasında ve sonrasında hem kısa vadeli hem de uzun vadeli çeşitli yan etkiler görülebilir.
Bağışıklık Sistemi Neredeyse Tamamen Yok Olur
Koşullandırma kemoterapisinden hemen sonra bağışıklık sistemi neredeyse tamamen devre dışı kalır. Bu dönemde, vücudun enfeksiyonlara karşı savunması yok denecek kadar azdır.
- Enfeksiyonlara karşı yüksek düzeyde hassasiyet oluşur. Bu dönem “immünkompromize” olarak adlandırılır.
- Hasta genellikle izole bir odada tutulur; hem kendisi hem de ziyaretçileri enfeksiyondan korunmak için özel önlemler almak zorundadır.
- Bu dönemde, normalde zararsız olan bir mikrop bile çok ciddi, hatta hayati tehlike yaratabilecek bir enfeksiyona yol açabilir.
Daha Önceki Enfeksiyonlar Tekrar Aktifleşebilir
- Özellikle zona (herpes zoster), uçuk (herpes simplex) gibi virüsler bu dönemde yeniden aktif hale gelebilir.
- Bu riski azaltmak için hastaya genellikle antibiyotik, antiviral ve antifungal (mantar önleyici) ilaçlar verilir.
Kandaki Hücreler Dibe Vurur
Kök hücreler henüz yeni hücreler üretmeye başlamadığı için bu döneme “dip” (çöküş) dönemi denir. Kandaki hücre seviyeleri çok düşük seviyelere iner:
- Kırmızı kan hücrelerinin azalması: Halsizlik, çabuk yorulma, nefes darlığı gibi belirtiler → kan transfüzyonu gerekebilir.
- Trombositlerin azalması: Kolay morarma, diş eti ya da burun kanaması riski → trombosit takviyesi yapılabilir.
- Ancak bağışıklık hücreleri dışarıdan verilemez, çünkü vücut bunları yabancı olarak algılayıp saldırabilir.
Yeni Otoimmün Hastalıklar Ortaya Çıkabilir
AHSCT sonrasında, bazı kişilerde bağışıklık sistemi yeniden yapılandığında yeni otoimmün hastalıklar gelişebilir.
- En sık görüleni otoimmün tiroidittir. Bu durumda vücut tiroid bezini ve ürettiği hormonları hedef alır.
- Örneğin, MIST adlı klinik çalışmada 83 hastanın 4’ünde tedaviden sonra tiroid sorunları gözlenmiştir.
Kemoterapiye Bağlı Yaygın Yan Etkiler
Uygulanan yüksek doz kemoterapi birçok yaygın yan etkiye yol açabilir:
- Yoğun yorgunluk ve halsizlik
- İştah kaybı
- Bulantı ve kusma (genellikle ilaçlarla kontrol altına alınır)
- Geçici saç dökülmesi (1–6 ay sürebilir; çıkan saçın rengi veya yapısı değişebilir)
- Cilt ve mukozlarda hasar
- MS belirtilerinde geçici alevlenme
- Kanama ve morarma eğilimi
Doğurganlık ve Üreme Sağlığına Etkiler
Yüksek doz kemoterapi, yumurtalıklar ve testisler üzerinde toksik etki yaratabilir. Bu nedenle:
- Kısırlık riski yüksektir.
- Tedavi öncesinde hastalara sperm veya yumurta dondurmaları önerilir.
- Erkekler için işlem basit olsa da, kadınlar için daha karmaşık ve invazif bir prosedürdür.
- Bazı ülkelerde bu işlemlerin maliyeti karşılanmayabilir.
Hayat Kaybı Riski (Prosedür Kaynaklı)
AHSCT her ne kadar umut verici bir tedavi olsa da, nadiren de olsa ölüm riski içerir:
- Avrupa Kan ve İlik Nakli Grubu (EBMT) verilerine göre, 2001 sonrası yapılan klinik çalışmalarda tedaviye bağlı ölüm oranı %1.3’tür (her 100 kişide 1–2 kişi).
- 2005 sonrası uygulamalarda bu oran daha da düşmüş ve %0.3’e (yaklaşık 330 hastada 1 kişi) kadar gerilemiştir.
- 2019’da yayımlanan MIST çalışmasında ise ölüm ya da kalıcı ağır yan etki görülmemiştir.
MS’li Bireylere Özel Genel Durumlar
MS’li birey, nöromüsküler fonksiyonlarını koruyabilmek için yoğun ve düzenli fizyoterapiye ihtiyaç duyarlar. Size en iyi fizyoterapi desteğini sunmaya çalışacağız, ancak bazı günlerde yorgunluk ve halsizlik nedeniyle egzersiz yapamayabilirsiniz. Tek kişilik izolasyon odasında kalmanız hareketinizi kaçınılmaz olarak kısıtlayacaktır. Bu nedenle kondisyon kaybı ve kas sisteminde zayıflama beklenebilir. Geçici nörolojik kötüleşmeler daha önce bildirilmiş olup, nadir değildir.
MS’li bireylerde, ateş yükseldiğinde nörolojik semptomlar kötüleşebilir (Uhthoff fenomeni). Bu durum, miyelinsizleşmiş sinir bölgelerinin sıcaklığa bağlı iletim değişikliklerinden kaynaklanır ve genellikle vücut ısısı normale döndüğünde kendiliğinden düzelir. Bu iyileşme süreci günler veya haftalar sürebilir. Ancak, kemoterapi sonrası ortaya çıkan ateş, otolog hematopoetik kök hücre nakline verilen yanıtın azalmasına neden olabilir.
Türkiye’de MS için AHSCT uygulanıyor mu?
Türkiye’de MS için AHSCT, yalnızca sınırlı sayıda merkezde uygulanmaktadır ve tedaviye kabul edilen kişi sayısı oldukça azdır.
Genellikle yalnızca çok agresif MS türüne sahip olan kişiler veya bir ya da birden fazla hastalık modifiye edici tedavi (DMT) denemesine rağmen atak geçirmeye devam eden kişiler bu tedaviye kabul edilmektedir. Her hastanenin kendi özel uygunluk kriterleri bulunur ve Sağlık Bakanlığına başvuru yapılması gerekebilir.
AHSCT’nin kliniğinizde uygulanıp uygulanmadığıyla ilgili detaylı bilgi almak için doktorunuza danışmanız en doğrusudr. Bu tür bir tedavi genellikle üniversite hastanelerinde veya ileri düzey transplantasyon altyapısı olan merkezlerde gerçekleştirilir.
Türkiye Dışında Tedavi
Dünyanın çeşitli ülkelerinde (ve ayrıca Türkiye’de), MS hastalığına yönelik kök hücre tedavisi ticari olarak sunulmaktadır. Bu uygulama bazen “kök hücre turizmi” olarak adlandırılır. Bu merkezlerin bir kısmı AHSCT (otolog hematopoetik kök hücre nakli) sunarken, bazıları farklı kök hücre tedavileri uygulamaktadır. MS için araştırılan başka kök hücre tedavileri de mevcuttur; ancak bu tedavilerin etkinliği, AHSCT kadar bilimsel olarak kanıtlanmış değildir. Bu nedenle yurt dışında tedavi düşünüyorsanız, size tam olarak ne tür bir tedavi sunulduğunu net olarak öğrenmeniz önemlidir.
Yukarıda bahsedilen JACIE (Joint Accreditation Committee) tarafından belirlenen standartlar, bazı ülkeler tarafından benimsenmiştir. JACIE akreditasyonuna sahip merkezlerin listesine, Türkiye ve yurt dışı dahil olmak üzere ulaşabilirsiniz. Diğer ülkelerde ise örneğin ABD’de FACT gibi kendi ulusal standartlarını belirleyen kurumlar bulunur.
Şu anda Meksika, Rusya ve İsrail’deki bazı merkezler, AHSCT prosedürünü MS’li kişilere, progresif MS dahil, sunmaktadır. Bu tedavilerin maliyeti oldukça değişkenlik göstermekle birlikte genellikle 50.000 ila 130.000 Euro arasında değişmektedir.
Eğer yurt dışında AHSCT yaptırmayı düşünüyorsanız, şu soruların yanıtlarını mutlaka araştırmalısınız:
- Size tam olarak hangi tedavi sunuluyor? Gerçekten AHSCT mi, yoksa başka bir kök hücre tedavisi mi?
- Klinik uluslararası standartlara uygun şekilde denetleniyor mu?
- Bu klinikte daha önce tedavi gören kişilerin olumlu sonuçları var mı?
- Tedavi sonrası takip süreci nasıl işliyor?
- Tedavinin güvenliği, yan etkileri ve uzun vadeli etkinliği nasıl izleniyor?
- Fiyata neler dahil, neler hariç? Uçak bileti ve konaklama haricinde, eve döndükten sonra kendi cebinizden karşılamanız gereken ek ilaçlar ya da tedaviler olacak mı? Özellikle şunu unutmamak gerekir: Tedavi sonrasında komplikasyon gelişirse, ek maliyetler daha yüksek olabilir.
Ayrıca Türkiye’ye döndüğünüzde uygun takip ve destek hizmetlerinin devam edeceğinden emin olmanız büyük önem taşır. Yurt dışında başlayan tedavinin takipsiz kalması, riskleri artırabilir.
Önemli Hususlar
Herhangi bir tedaviyi değerlendirirken, tüm farklı etkenleri göz önünde bulundurmak, seçeneklerinizi sağlık uzmanlarıyla, ailenizle ve yakın çevrenizle tartışmak çok önemlidir. Sizin için en doğru olanı belirlerken kişisel koşullarınızı dikkate almanız gerekir.
Umudun verdiği etkiyle hareket etmek doğal olsa da, sunduğu riskleri de eleştirel bir bakış açısıyla değerlendirmek büyük önem taşır.
MS Uzman Ekibinizin Görüşüne Başvurun
MS ekibiniz sizi ve hastalığınızın seyrini iyi bildiği için, onların görüşüne başvurmanız önemlidir. Eğer ataklarınız mevcut hastalık modifiye edici tedavi (DMT) ile yeterince kontrol altına alınamıyorsa, alternatif bir tedavi önerebilirler. Bazı durumlarda, MS ekibiniz AHSCT’nin sizin için uygun olabileceği konusunda hemfikir olabilir.
AHSCT uygulayan birçok hastaneye başvuru yapabilmek veya bazı klinik çalışmalara katılabilmek için, genellikle nöroloğunuzdan bir sevk mektubu almanız gerekir. Ayrıca MS hastalığınızın aktif olduğunu gösterecek kanıtlar sunmanız da istenebilir; örneğin yakın tarihli bir MR görüntüsü veya daha önce aldığınız tedavilerin dökümü gibi belgeler talep edilebilir.
AHSCT prosedüründen iyileştikten sonra, artık AHSCT çok disiplinli ekibine ihtiyaç kalmadığında, uzun vadeli takibiniz MS ekibiniz tarafından sürdürülecektir.
Tedavi Ekibinin Yetkinliğini Sorgulayın
Hastalığınızın tedavi edileceği hastanenin, MS’li bireylerde kök hücre nakli konusunda deneyimli olup olmadığını mutlaka kontrol edin. Çünkü dünya genelinde bu konuda gerçek deneyime sahip merkez sayısı oldukça sınırlıdır.
Tedavi sunan kliniklerin internet sitelerini ziyaret ederek:
- Tam olarak ne tür bir tedavi sunduklarını ve kimlere uyguladıklarını,
- Hangi süreçlerden geçmeniz gerektiğini,
- Tedavi maliyetini ve
- Sağladıkları takip desteğini öğrenmeye çalışın.
Klinikten bilgilendirme dokümanları ve uygunluk kriterleri talep edebilirsiniz.
Tedavi süreci mutlaka bir MS konusunda uzman nörolog ile hematoloğun birlikte çalıştığı AHSCT çok disiplinli bir ekip tarafından yürütülmelidir.
Sağlık ekibi, tedavi sürecinizi kolayca anlayabileceğiniz şekilde hazırlanmış yazılı bir “aydınlatılmış onam formu” ile açıklamalıdır. Ayrıca, tedavinin her aşamasında soru sorma hakkınız olmalıdır.
Pek çok klinik, internet sitesinde hastaların kişisel hikâyelerine yer verir; ancak genellikle yalnızca en başarılı vakaları öne çıkarır. Sosyal medya platformlarında benzer deneyimleri olan kişilerle iletişime geçerek daha dengeli bir bakış açısı edinebilirsiniz. Yine de, MS’in her bireyde farklı seyrettiğini unutmamalısınız.. Yine de unutmamak gerekir ki, insanlar genellikle başarı öykülerini paylaşmaya daha isteklidir; yan etkiler, komplikasyonlar veya başarısızlıklar daha az gündeme gelir.
Sağlığınız Açısından Risk ve Faydaları Değerlendirin (Kar-Zarar Dengesi)
Kök hücre tedavisi, bazı MS’li bireyler için önemli faydalar sağlayabilme potansiyeline sahiptir. Klinik çalışmalar sayesinde bu alanda önemli ilerlemeler kaydedilmekte ve tedavi sonuçları, elde edilen bilgiler arttıkça giderek iyileşmektedir.
Ancak araştırmalar henüz erken aşamadadır. Bu nedenle kök hücre tedavisi hâlâ yaygın olarak uygulanmamaktadır ve bir bireyde nasıl sonuç vereceği önceden tahmin edilemez.
Bu nedenle, tedaviden beklenen potansiyel faydalarla birlikte, tedaviye bağlı ölüm riski de dahil olmak üzere tüm olası riskler son derece dikkatli bir şekilde değerlendirilmelidir. Her birey, kendi sağlık durumu ve hastalık süreci bağlamında bu dengeyi kurarak karar vermelidir.
Tedavi Sonrası Bakım ve Desteği Araştırın
AHSCT tedavisinden sonra, özellikle yurt dışında tedavi olmayı düşünüyorsanız, size hangi bakım ve desteğin sunulacağı konusunda net bilgi sahibi olmanız çok önemlidir.
Komplikasyonlar ya da yan etkiler yaşamanız durumunda hangi desteklerin sağlanacağı, kimlerle iletişime geçebileceğiniz ve hangi hizmetlerin kapsamda olduğu açıkça belirtilmelidir. Tedaviye başlamadan önce bu bilgilerin netleşmesi, ilerleyen aşamalarda karşılaşabileceğiniz durumlara hazırlıklı olmanızı ve gerekli adımları zamanında atmanızı sağlar.
Maliyetleri Göz Önünde Bulundurun
Yurt dışında AHSCT tedavisinin fiyatları, merkezin politikalarına ve sunulan hizmetlere göre büyük ölçüde değişir. Herhangi bir karar vermeden önce, değerlendirme, tetkikler, tedavi süreci ve takip randevuları dahil olmak üzere tüm maliyet kalemlerini netleştirmeniz önemlidir.
Ayrıca aşağıdaki ek harcamaları da planlamanız gerekir:
- Ulaşım giderleri (uçak bileti, transferler, vize işlemleri vb.)
- Sizinle birlikte seyahat edecek kişi(ler) için otel konaklaması
- Hastaneden taburcu olduktan sonra eve dönmeye kendinizi hazır hissetmemeniz ya da komplikasyon gelişmesi durumunda, daha uzun süreli konaklama ve bakıma ihtiyaç duyabilirsiniz
Bu tür tedaviler, bazı bireyler için birkaç on bin Euro’ya varan bir mali yük oluşturabilir.
💡 Bu nedenle bazı MS’li kişiler, crowdfunding platformları aracılığıyla bağış kampanyaları düzenleyip sosyal medya yoluyla maddi destek toplamaya çalışır. Bu yöntem, hem finansal destek sağlamanın hem de toplumda farkındalık yaratmanın etkili bir yoludur.
Bu sürecin zaman alabileceğini, şeffaf bir şekilde ve yasal kurallara göre uyarak yürütülmesi gerektiğini unutmayın. Ayrıca her zaman yeterli fon toplanamayabileceğini de göz önünde bulundurmalısınız.